Badanie terapii genowej AB-1002 podawanej przez tętnice wieńcowe u dorosłych z ciężką (klasa III według NYHA) niewydolnością serca spowodowaną kardiomiopatią nieischemiczną
Badanie prowadzone w: Bułgaria, Rumunia, Niemcy, Polska, Węgry, Belgia, Austria, Hiszpania, Holandia
To badanie koncentruje się na pacjentach z kardiomiopatią nieischemiczną i niewydolnością serca w klasie III według klasyfikacji NYHA (New York Heart Association), czyli stanem, w którym mięsień sercowy staje się słaby i powiększony, co utrudnia efektywne pompowanie krwi po całym organizmie.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby w wieku 18 lat lub starsze z przewlekłą kardiomiopatią nieischemiczną (czyli chorobą mięśnia sercowego niezwiązaną z zablokowanymi tętnicami). Frakcja wyrzutowa lewej komory (miara zdolności pompowania krwi przez serce) musi wynosić między 15% a 35% według badania USG serca. Pacjenci muszą być w stanie przejść więcej niż 50 metrów podczas 6-minutowego testu marszowego. Wymagana jest stabilna niewydolność serca klasy III przez co najmniej 4 tygodnie przy stosowaniu odpowiednich leków, w tym leków na ciśnienie krwi, beta-blokerów, leków moczopędnych i leków na cukrzycę. Kobiety mogące zajść w ciążę muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji, takie jak wkładka wewnątrzmaciczna, abstynencja lub sterylizacja chirurgiczna partnera.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci poniżej 18. lub powyżej 65. roku życia, osoby z kardiomiopatią ischemiczną (chorobą mięśnia sercowego spowodowaną chorobą wieńcową), osoby z objawami niewydolności serca w klasie I, II lub IV według NYHA, osoby po przeszczepie serca lub z mechanicznym urządzeniem wspomagającym serce, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z aktywnymi infekcjami, ciężkim zaburzeniem czynności nerek lub wątroby, historią nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat oraz nieuregulowanym wysokim ciśnieniem krwi.
Cel badania: Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej AB-1002, która jest podawana jako jednorazowy zastrzyk bezpośrednio do tętnic serca. Terapia wykorzystuje zmodyfikowany wirus do dostarczenia materiału genetycznego mającego na celu poprawę funkcji serca. Uczestnicy będą monitorowani przez rok po otrzymaniu AB-1002 lub placebo. Badacze będą śledzić zmiany w funkcji serca, zdolności wysiłkowej i ogólnym samopoczuciu.
Badany lek: AB-1002 to rodzaj terapii genowej podawanej przez infuzję dokomorową (bezpośrednio do naczyń krwionośnych zaopatrujących mięsień sercowy).
Badanie ryzedronianu sodu u pacjentów z kardiomiopatią rozstrzeniową spowodowaną mutacją genu troponiny T
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie koncentruje się na specyficznej przyczynie kardiomiopatii rozstrzeniowej, którą jest zmiana w genie troponiny T z powodu delecji K210. Główna komora pompująca serca, lewa komora, staje się powiększona i osłabiona.
Kryteria włączenia: Osoby muszą mieć co najmniej 18 lat, mieć kardiomiopatię rozstrzeniową spowodowaną specyficzną mutacją genetyczną (delecja K210 w genie troponiny T) oraz frakcję wyrzutową lewej komory wynoszącą 50% lub mniej. Wymagana jest pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci bez kardiomiopatii rozstrzeniowej lub bez specyficznej mutacji K210 w genie troponiny T nie mogą uczestniczyć. Płeć nie jest kryterium wykluczającym.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy przyjmowanie ryzedronianu może poprawić funkcję serca u pacjentów z tą specyficzną zmianą genetyczną. Uczestnicy będą przyjmować ryzedronian codziennie przez okres do 12 miesięcy. Funkcja serca będzie monitorowana za pomocą echokardiogramu (rodzaj USG serca). Głównym celem jest obserwacja zmian w zdolności pompowania krwi przez serce w okresie sześciu miesięcy. Badanie sprawdzi również, czy nastąpi poprawa w zdolności wykonywania aktywności fizycznych, co zostanie ocenione poprzez test wysiłkowy mierzący zużycie tlenu.
Badany lek: Ryzedronian jest podawany doustnie w postaci tabletek powlekanych o dawce 10 mg, zazwyczaj stosowanych w leczeniu osteoporozy, ale tutaj badanych pod kątem wpływu na funkcję mięśnia sercowego.
Badanie dotyczące anakinry w leczeniu zapalnej kardiomiopatii rozstrzeniowej u pacjentów: ocena skuteczności i bezpieczeństwa anakinry ze standardową opieką w porównaniu do samej standardowej opieki
Badanie prowadzone w: Włochy
To badanie koncentruje się na zapalnej kardiomiopatii rozstrzeniowej, która wpływa na zdolność serca do efektywnego pompowania krwi z powodu stanu zapalnego, prowadząc do objawów takich jak zmęczenie i duszność.
Kryteria włączenia: Wiek od 18 do 75 lat, diagnoza kardiomiopatii rozstrzeniowej zgodnie z aktualnymi wytycznymi, objawy niewydolności serca, które nie poprawiły się lub pogorszyły mimo co najmniej 3 miesięcy optymalnej terapii. Frakcja wyrzutowa lewej komory mniejsza niż 50% w echokardiogramie, która nie poprawiła się lub pogorszyła mimo co najmniej 3 miesięcy optymalnej terapii. Podwyższony poziom troponiny T o wysokiej czułości i/lub oznaki obecnego lub przeszłego zapalenia mięśnia sercowego w rezonansie magnetycznym serca wykonanym w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Brak istotnego zwężenia tętnic wieńcowych (więcej niż 50%) wykazanego w angiografii lub tomografii komputerowej tętnic wieńcowych, jeśli wykonano w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Zdolność do podpisania formularza świadomej zgody.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą serca poza zapalną kardiomiopatią rozstrzeniową, osoby poza przedziałem wiekowym 18-65 lat, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na anakinrę, pacjenci z aktywnymi infekcjami lub historią nawracających infekcji, pacjenci z historią nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry), pacjenci, którzy otrzymali inny badany lek w ciągu ostatnich 30 dni, pacjenci z ciężką chorobą wątroby lub nerek oraz pacjenci z jakimkolwiek stanem, który według opinii lekarza prowadzącego badanie uniemożliwiałby bezpieczny udział.
Cel badania: Badanie sprawdza, czy anakinra może poprawić funkcję serca u pacjentów z zapalną kardiomiopatią rozstrzeniową. Uczestnicy otrzymają anakinrę lub placebo, oprócz zwykłego leczenia serca. Badanie będzie trwać 12 tygodni, podczas których uczestnicy będą monitorowani w celu oceny zmian w zdolności pompowania krwi przez serce, mierzonej za pomocą echokardiogramu przezklatkowego. Celem jest określenie, czy anakinra może pomóc poprawić zdolność pompowania serca, mierzoną frakcją wyrzutową lewej komory.
Badany lek: Anakinra to lek stosowany w tym badaniu klinicznym do zmniejszenia stanu zapalnego. Działa poprzez blokowanie specyficznego białka w organizmie zwanego interleukiną-1 (IL-1), które jest zaangażowane w wywoływanie stanu zapalnego. Jest podawana w formie zastrzyku podskórnego.
Badanie dotyczące wczesnego stosowania kandesartanu w porównaniu z placebo u osób z genetycznym ryzykiem kardiomiopatii rozstrzeniowej
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Holandia
To badanie koncentruje się na osobach, które są nosicielami wariantów genetycznych mogących powodować kardiomiopatię rozstrzeniową, ale jeszcze nie wykazują objawów choroby.
Kryteria włączenia: Wiek od 18 do 64 lat, zarówno mężczyźni jak i kobiety. Osoba musi być nosicielem wariantu genetycznego mogącego powodować kardiomiopatię rozstrzeniową. Zdolność pompowania krwi przez serce (frakcja wyrzutowa lewej komory) musi wynosić 50% lub więcej, mierzona za pomocą rezonansu magnetycznego. Jeśli wykryte zostanie włóknienie mięśnia sercowego specjalną techniką rezonansu magnetycznego, udział w badaniu jest nadal możliwy. Badania krwi muszą wykazywać poziom potasu wynoszący 5,3 mEq/l lub mniej, poziom kreatyniny 1,3 mg/dl lub mniej oraz szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) wynoszący 60 ml/min/1,73 m² lub wyższy. Osoba musi być w stanie zrozumieć wymagania badania i wyrazić świadomą zgodę na udział.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie są nosicielami genetycznymi wariantów powodujących kardiomiopatię rozstrzeniową, osoby, które już wykazują oznaki choroby, osoby poniżej 18. roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami zdrowotnymi, które mogłyby zakłócić badanie oraz pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Badanie ma na celu ustalenie, czy wczesne leczenie kandesartanem może zapobiec znacznemu pogorszeniu zdolności pompowania krwi przez serce (frakcja wyrzutowa lewej komory) lub zwiększeniu rozmiaru głównej komory pompującej serca (końcoworozkurczowa objętość lewej komory). Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej kandesartan lub placebo. Badanie będzie monitorować zmiany w funkcji serca za pomocą rezonansu magnetycznego przez kilka lat. Regularnie będą przeprowadzane kontrole i badania MRI w celu śledzenia wszelkich zmian w funkcji serca.
Badany lek: Kandesartan to lek często stosowany w leczeniu wysokiego ciśnienia krwi i niewydolności serca. W tym badaniu jest testowany pod kątem tego, czy może pomóc zapobiec problemom z sercem u osób z genetycznym ryzykiem kardiomiopatii rozstrzeniowej. Działa poprzez rozluźnianie naczyń krwionośnych, co ułatwia sercu pompowanie krwi i zmniejsza obciążenie serca. Należy do grupy leków znanych jako blokery receptora angiotensyny II (ARB). Jest przyjmowany doustnie w postaci tabletek o dawce 8 mg i 16 mg.
Badanie dotyczące danikamtiwu u pacjentów z pierwotną kardiomiopatią rozstrzeniową spowodowaną wariantami genów MYH7 lub TTN
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Niemcy
To badanie koncentruje się na pierwotnej kardiomiopatii rozstrzeniowej, czyli rodzaju niewydolności serca, w którym serce staje się powiększone i nie może efektywnie pompować krwi. Stan ten może być spowodowany mutacjami genetycznymi, szczególnie w genach MYH7 lub TTN.
Kryteria włączenia: Wiek od 18 do 80 lat. Zdolność do zrozumienia procedur i ryzyka badania oraz do złożenia pisemnej zgody na udział. Diagnoza pierwotnej kardiomiopatii rozstrzeniowej spowodowanej określonymi wariantami genetycznymi (MYH7 lub TTN) lub innymi przyczynami. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) między 15% a 45%, która mierzy, jak dobrze serce pompuje krew. Stabilne leczenie farmakologiczne niewydolności serca, takie jak beta-blokery lub inhibitory ACE, o ile są tolerowane. Stabilny rytm serca lub kontrolowane migotanie przedsionków. W przypadku gdy kwalifikuje się wielu członków rodziny, tylko do trzech może uczestniczyć. Mężczyźni muszą stosować barierowe metody antykoncepcji. Kobiety w wieku rozrodczym nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na badany lek, osoby, które przeszły zawał serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy, pacjenci z nieuregulowanym wysokim ciśnieniem krwi, pacjenci z ciężką chorobą wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym oraz pacjenci z jakimkolwiek innym schorzeniem, które według lekarzy prowadzących badanie uczyniłoby udział niebezpiecznym.
Cel badania: Badanie testuje nowe leczenie zwane danikamtiwem, które jest przyjmowane w postaci tabletek doustnie. Danikamtiw jest opracowywany w celu poprawy funkcji serca u osób z tym schorzeniem. Celem badania jest zbadanie bezpieczeństwa i początkowej skuteczności danikamtiwu u pacjentów, którzy są stabilni i mogą chodzić. Uczestnicy będą otrzymywać danikamtiw i będą monitorowani pod kątem jakichkolwiek działań niepożądanych i zmian w funkcji serca. Funkcja serca będzie oceniana za pomocą testów takich jak echokardiogramy (USG serca).
Badany lek: Danikamtiw działa poprzez zwiększanie funkcji miozyny sercowej, białka odgrywającego kluczową rolę w kurczeniu się mięśnia sercowego, tym samym poprawiając funkcję serca. Jest klasyfikowany jako aktywator miozyny sercowej, rodzaj leku mającego na celu poprawę wydolności serca poprzez bezpośrednie oddziaływanie na aparat kurczliwy mięśnia sercowego.
Badanie dotyczące skuteczności autologicznych komórek szpiku kostnego u pacjentów z kardiomiopatią rozstrzeniową i niewydolnością serca
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie koncentruje się na idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej, czyli rodzaju niewydolności serca, w którym serce staje się powiększone i nie może efektywnie pompować krwi, a przyczyna jest nieznana.
Kryteria włączenia: Pacjenci obu płci w wieku od 18 do 70 lat. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na początku badania i zgodzić się na stosowanie medycznie zatwierdzonej metody antykoncepcji podczas badania (tabletki antykoncepcyjne, plastry, pierścienie dopochwowe, zastrzyki, implanty, wkładki wewnątrzmaciczne, sterylizacja chirurgiczna lub całkowita abstynencja). Pacjenci z diagnozą idiopatycznej kardiomiopatii rozstrzeniowej potwierdzonej echokardiogramem, rozpoznanej co najmniej 6 miesięcy wcześniej. Brak oznak zmian w tętnicach wieńcowych wykazanych w tomografii komputerowej wielorzędowej lub badaniu hemodynamicznym. Testy te powinny być wykonane po przystąpieniu do badania lub w ciągu 36 miesięcy przed przystąpieniem, o ile nie wystąpiły objawy bólu w klatce piersiowej. Pacjenci muszą otrzymywać stabilne leczenie farmakologiczne przez co najmniej 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania. Frakcja wyrzutowa lewej komory musi być mniejsza niż 40% lub wynosić między 40% a 50%, jeśli końcoworozkurczowa objętość lewej komory jest większa niż 110 ml/m². Obecność rytmu zatokowego (normalny rytm serca). Prawidłowe wyniki badań laboratoryjnych.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z innymi rodzajami chorób serca, nie tylko idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową, osoby, które niedawno przeszły zawał serca lub inne poważne zdarzenia sercowe, pacjenci z ciężką chorobą nerek lub wątroby, pacjenci z aktywnymi infekcjami lub poważnymi chorobami, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym oraz pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody.
Cel badania: Badanie testuje nowe leczenie obejmujące użycie autologicznych jednojądrzastych komórek pochodzących ze szpiku kostnego. Są to specjalne komórki pobrane ze szpiku kostnego samego pacjenta, które nie są hodowane w laboratorium przed ponownym wstrzyknięciem do pacjenta. Leczenie jest podawane metodą infuzji dokomorowej, co oznacza, że komórki są dostarczane bezpośrednio do naczyń krwionośnych serca. Celem badania jest sprawdzenie, czy to leczenie może pomóc poprawić funkcję serca u pacjentów z tym schorzeniem, dla którego obecnie nie ma skutecznych metod leczenia. Uczestnicy otrzymają leczenie komórkowe lub placebo. W trakcie badania uczestnicy przejdą różne badania w celu monitorowania zmian w funkcji serca i ogólnym stanie zdrowia, w tym oceny kliniczne, badania obrazowe serca i testy wysiłkowe.
Badany lek: Autologiczne jednojądrzaste komórki szpiku kostnego (BMMNCs) to komórki pobrane ze szpiku kostnego samego pacjenta. W tym badaniu komórki te są wstrzykiwane bezpośrednio do tętnic wieńcowych. Celem jest sprawdzenie, czy te komórki mogą pomóc poprawić funkcję serca u pacjentów z idiopatyczną kardiomiopatią rozstrzeniową.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 6 badań klinicznych dotyczących leczenia kardiomiopatii rozstrzeniowej. Badania te testują różnorodne podejścia terapeutyczne, od nowatorskiej terapii genowej (AB-1002), przez leki przeciwzapalne (anakinra) i leki wpływające na układ renina-angiotensyna (kandesartan), po terapie komórkowe wykorzystujące własne komórki szpiku kostnego pacjenta.
Znaczna część badań koncentruje się na określonych podtypach genetycznych choroby, w tym na mutacjach w genach MYH7, TTN i troponiny T. Szczególnie interesujące jest badanie kandesartanu, które skupia się na prewencji rozwoju choroby u osób z genetycznym ryzykiem, ale jeszcze bez objawów – co może otworzyć nowe możliwości wczesnej interwencji.
Badania prowadzone są w wielu krajach europejskich, z wyraźną koncentracją w Hiszpanii (5 badań) oraz w Niemczech, Polsce i Holandii. Różnorodność testowanych terapii – od molekularnych po komórkowe – odzwierciedla złożoność choroby i poszukiwanie najskuteczniejszych metod leczenia dla różnych jej form i stadiów zaawansowania.
Belgia
