Niskorosłość Badania w chorobie

Badanie wpływu somatropiny i letrozolu u chłopców z przewidywaną niską wysokością ciała

Badanie prowadzone w: Belgia

To badanie kliniczne koncentruje się na chłopcach, którzy według przewidywań będą niżsi niż przeciętna populacja, gdy dorosną. Badanie ocenia działanie dwóch leków: Omnitrope, który jest formą hormonu wzrostu, oraz letrozolu, inhibitora aromatazy. Inhibitory aromatazy to leki, które mogą pomóc zwiększyć wzrost poprzez wpływ na poziom hormonów w okresie dojrzewania.

Kryteria włączenia:

• Uczestnikami mogą być tylko chłopcy
• Przewidywana dorosła wysokość ciała musi wynosić -2,5 odchylenia standardowego lub mniej (co oznacza poniżej 164,0 cm)
• Chłopcy muszą być w okresie dojrzewania, co potwierdza objętość jąder wynosząca co najmniej 4 ml
• Wiek kostny musi wynosić między 11 a 13 lat
• Wymagana jest świadoma zgoda na udział w badaniu

Kryteria wykluczenia:

• Dziewczęta nie mogą brać udziału w badaniu
• Chłopcy, u których dojrzewanie nie rozpoczęło się lub jest już zaawansowane
• Chłopcy, których przewidywana wysokość nie jest uznawana za niską
• Osoby należące do grup wymagających szczególnej ochrony

Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, czy chłopcy otrzymujący kombinację zarówno Omnitrope, jak i letrozolu w okresie dojrzewania, urosną wyżej niż ci, którzy otrzymują tylko Omnitrope. Badanie potrwa cztery lata, podczas których uczestniczy będą otrzymywać przydzielone im leczenie.

Badane leki: Omnitrope (hormon wzrostu) podawany w postaci iniekcji podskórnych oraz letrozol w postaci tabletek powlekanych przyjmowanych doustnie.

Badanie porównujące somapacitan i somatropinę w leczeniu dzieci z niskorosłością spowodowaną urodzeniem z masą ciała małą jak na wiek ciążowy, zespołem Turnera, zespołem Noonana lub niskorosłością idiopatyczną

Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Łotwa, Chorwacja, Bułgaria, Francja, Grecja, Belgia, Finlandia, Holandia, Portugalia, Polska, Litwa, Słowenia, Hiszpania, Austria

To badanie kliniczne dotyczy dzieci, które są niższe niż większość rówieśników. Badanie obejmuje dzieci urodzone małe jak na wiek ciążowy lub z chorobami takimi jak zespół Turnera, zespół Noonana czy niskorosłość idiopatyczną, co oznacza, że przyczyna niskiego wzrostu jest nieznana.

Kryteria włączenia:

• Dziecko nie może mieć za sobą żadnego wcześniejszego leczenia stymulującego wzrost
• Dla dzieci urodzonych małych (SGA): chłopcy muszą mieć co najmniej 2 lata i 26 tygodni, ale mniej niż 11 lat; dziewczynki muszą mieć co najmniej 2 lata i 26 tygodni, ale mniej niż 10 lat
• Dla dzieci z zespołem Turnera: potwierdzona diagnoza, wiek co najmniej 2 lata i 26 tygodni, ale mniej niż 10 lat
• Dla dzieci z zespołem Noonana: diagnoza kliniczna według specyficznej listy kryteriów
• Dla dzieci z niskorosłością idiopatyczną: stan przedpokwitaniowy, odpowiedni wiek kostny

Kryteria wykluczenia:

• Dzieci bez diagnozy wymienionych schorzeń
• Dzieci poza określonym zakresem wiekowym
• Dzieci z innymi schorzeniami, które mogą zakłócić badanie
• Dzieci przyjmujące leki wpływające na wzrost
• Dzieci z wcześniejszym leczeniem hormonem wzrostu
• Dzieci z alergiami na badany lek

Cel badania: Badanie testuje nowy lek o nazwie somapacitan, podawany raz w tygodniu, i porównuje go z codziennym leczeniem o nazwie Norditropin. Oba leki mają pomóc dzieciom w osiągnięciu większego wzrostu. Celem jest sprawdzenie, czy somapacitan podawany raz w tygodniu jest równie skuteczny jak codzienny Norditropin. Somapacitan jest podawany za pomocą specjalnego wstrzykiwacza typu pen, co ułatwia aplikację.

Badane leki: Somapacitan (podawany raz w tygodniu podskórnie) w dawkach 5 mg, 10 mg lub 15 mg na 1,5 ml roztworu oraz Norditropin (podawany codziennie podskórnie).

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności somapacianu u dzieci z niskorosłością spowodowaną zespołem Noonana, zespołem Turnera, urodzeniem z masą ciała małą jak na wiek ciążowy lub niskorosłością idiopatyczną

Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Holandia

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie somapacitan u dzieci mających trudności ze wzrostem. Badanie obejmuje dzieci z zespołem Turnera, zespołem Noonana, urodzone małe jak na wiek ciążowy lub z niskorosłością idiopatyczną.

Kryteria włączenia:

• Dzieci urodzone małe jak na wiek ciążowy według standardów krajowych
• Dziewczynki z zespołem Turnera w określonym przedziale wiekowym z otwartymi nasadami wzrostowymi
• Dzieci z zespołem Noonana z diagnozą według lokalnej praktyki klinicznej, w określonym przedziale wiekowym z otwartymi nasadami wzrostowymi
• Dzieci z niskorosłością idiopatyczną w określonym przedziale wiekowym z otwartymi nasadami wzrostowymi

Kryteria wykluczenia:

• Pacjenci z historią innych istotnych schorzeń, które mogłyby wpłynąć na badanie
• Pacjenci, którzy otrzymywali inne leczenie hormonem wzrostu w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Pacjenci ze znanymi alergiami na badany lek lub jego składniki
• Pacjenci uczestniczący obecnie w innym badaniu klinicznym
• Pacjenci z historią nowotworów lub innych poważnych chorób
• Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak bezpieczny jest somapacitan i jak dobrze działa w pomaganiu dzieciom w osiągnięciu wzrostu. Uczestnicy będą otrzymywać lek raz w tygodniu przez okres 156 tygodni. Badanie będzie monitorować liczbę wszelkich niepożądanych zdarzeń medycznych oraz zmiany w wysokości ciała dzieci w czasie trwania badania.

Badany lek: Somapacitan w postaci roztworu do iniekcji podskórnych, podawany raz w tygodniu za pomocą specjalnego wstrzykiwacza typu pen w dawce 15 mg na 1,5 ml roztworu.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące leczenia niskorosłości u dzieci. Badania te skupiają się na różnych przyczynach niskiego wzrostu, w tym urodzeniu z masą ciała małą jak na wiek ciążowy, zespole Turnera, zespole Noonana oraz niskorosłości idiopatycznej.

Szczególnie zauważalna jest koncentracja badań w Europie. Jedno z badań jest prowadzone wyłącznie w Belgii, kolejne obejmuje aż 16 krajów europejskich, w tym Polskę, a ostatnie z badań prowadzone jest w Polsce, Hiszpanii i Holandii.

Jeśli chodzi o badane terapie, dwa z trzech badań testują somapacitan – nowy hormon wzrostu podawany raz w tygodniu, porównując go z tradycyjnymi codziennymi iniekcjami hormonu wzrostu. Takie podejście może znacząco poprawić komfort życia pacjentów i ich rodzin. Jedno badanie koncentruje się natomiast na kombinacji hormonu wzrostu z inhibitorem aromatazy (letrozol) u chłopców w okresie dojrzewania.

Wszystkie badania kładą duży nacisk na monitorowanie bezpieczeństwa leczenia oraz dokładne pomiary wzrostu dzieci w długim okresie czasu, od 4 do 6 lat. Badania są prowadzone u dzieci w wieku przedpokwitaniowym lub wczesnym okresie dojrzewania, gdy leczenie może przynieść największe korzyści.