Badanie bezpieczeństwa kwasu 5-aminolewulinowego w chirurgii guzów mózgu u dzieci i młodzieży
Badanie prowadzone w: Niemcy, Holandia
To badanie kliniczne skupia się na dzieciach i młodzieży z guzami mózgu. Celem jest ocena bezpieczeństwa leku o nazwie kwas 5-aminolewulinowy (5-ALA), dostępnego jako Gliolan, który występuje w postaci proszku rozpuszczanego w płynie i przyjmowanego doustnie. Lek ten pomaga chirurgom lepiej widzieć tkankę guza podczas operacji mózgu, sprawiając, że komórki nowotworowe świecą pod specjalnym światłem.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dzieci i młodzież w wieku od 3 do 17 lat z pierwszorazowo zdiagnozowanym guzem mózgu widocznym w rezonansie magnetycznym lub z nawracającym guzem (takim jak złośliwy glejak, gwiaździak, złośliwy wyściółczak, AT/RT lub skąpodrzewiak). Operacja musi być uznana za bezpieczną opcję leczenia z neurologicznego punktu widzenia. Wymagana jest zgoda rodziców lub opiekunów, a gdy to możliwe, również zgoda pacjenta po poinformowaniu o celu i ryzyku badania. Dziewczęta w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i nie mogą karmić piersią przez co najmniej 24 godziny po przyjęciu Gliolanu. Osoby aktywne seksualnie muszą stosować skuteczne metody antykoncepcji do 6 tygodni po operacji guza.
Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci poniżej 2 roku życia, z uczuleniem na 5-ALA, z ciężkimi problemami wątroby lub nerek, z porfirią (rzadką dziedziczną chorobą krwi), kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania lub z nadwrażliwością na składniki leku.
Cel badania: Głównym celem jest ustalenie, czy 5-ALA można bezpiecznie stosować podczas operacji u młodych pacjentów przy usuwaniu guzów mózgu. Podczas badania pacjenci otrzymują pojedynczą dawkę leku przed planowaną operacją mózgu. Lek podawany jest w dawce zależnej od masy ciała, do 20 miligramów na kilogram. Po przyjęciu leku pacjenci przechodzą operację mózgu, podczas której lekarze używają specjalnego oświetlenia, aby lepiej widzieć i usuwać tkankę guza.
Badany lek: Kwas 5-aminolewulinowy (5-ALA) to naturalnie występujący związek, który powoduje, że komórki guza świecą na różowo pod specjalnym niebieskim światłem. Pomaga to lekarzom odróżnić zdrową tkankę mózgu od tkanki nowotworowej, czyniąc operację bardziej precyzyjną. Lek przyjmowany jest doustnie przed zabiegiem chirurgicznym.
Badanie dotyczące antybiotyków: amoksycyliny, kwasu klawulanowego, ciprofloksacyny i kombinacji leków u dzieci ze złośliwymi guzami mózgu
Badanie prowadzone w: Austria
To badanie kliniczne koncentruje się na dzieciach ze złośliwymi guzami mózgu, które są agresywnymi nowotworami mogącymi rozprzestrzeniać się na inne obszary. Celem badania jest zrozumienie, jak różne antybiotyki zachowują się w organizmie, szczególnie w płynie mózgowo-rdzeniowym.
Kryteria włączenia: Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta i/lub jego rodziców. Uczestnicy mogą być płci żeńskiej lub męskiej, w wieku od 0 do 18 lat w momencie pierwszej diagnozy. Muszą mieć guz ośrodkowego układu nerwowego z rozsiewem oponowym lub być zagrożeni takim rozsiewem. Pacjenci muszą otrzymywać bieżące leczenie antybiotykami podawanymi dożylnie lub doustnie z przyczyn terapeutycznych oraz chemioterapię podawaną dokanałowo przez zbiornik Ommaya. Oczekiwana długość życia musi wynosić co najmniej 8 tygodni.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają złośliwego guza mózgu, nie mogą uczestniczyć. Pacjenci bez rozsiewu oponowego lub niebędący w grupie ryzyka takiego rozsiewu również są wykluczeni, podobnie jak osoby spoza określonego przedziału wiekowego.
Cel badania: Badanie ma na celu sprawdzenie, jak antybiotyki przemieszczają się przez organizm, zwłaszcza w płynie mózgowo-rdzeniowym i krwi dzieci ze złośliwymi guzami mózgu. Celem jest zrozumienie, jak te antybiotyki mogą pomóc w leczeniu lub zapobieganiu infekcjom u tych dzieci, u których nowotwór mógł rozprzestrzenić się na opony mózgowe lub są zagrożeni takim rozprzestrzenieniem.
Badane leki: W badaniu testowane są różne antybiotyki podawane dożylnie lub doustnie, w tym amoksycylina z kwasem klawulanowym, ciprofloksacyna, sulfametoksazol z trimetoprimem, cefotaksym, fosfomycyna, cefuroksym, ceftriakson, linezolid, wankomycyna, meropenem i gentamycyna. Badanie monitoruje stężenie tych antybiotyków w organizmie, aby zapewnić ich skuteczność i bezpieczeństwo dla pacjentów.
Badanie dotyczące siarczanu litu w zapobieganiu upośledzeniu funkcji poznawczych u dzieci po radioterapii guza mózgu
Badanie prowadzone w: Szwecja, Dania
To badanie kliniczne koncentruje się na sprawdzeniu działania leku Lithionit, zawierającego siarczan litu. Badanie skierowane jest do dzieci, które przeszły radioterapię mózgu z powodu guza mózgu. Celem jest sprawdzenie, czy Lithionit może pomóc zapobiec problemom z myśleniem i przetwarzaniem informacji, które mogą pojawić się po takim leczeniu.
Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić dzieci w wieku 5 lat lub więcej, które miały mniej niż 18 lat w momencie otrzymania radioterapii. Muszą otrzymać napromienianie czaszki lub czaszkowe-rdzeniowe z powodu guza mózgu w ciągu ostatnich 7 lat. Wymagane jest stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przez cały okres leczenia litem i przez sześć miesięcy po zakończeniu leczenia. Dziewczęta muszą mieć negatywny test ciążowy na początku badania i co miesiąc w trakcie badania. Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta i/lub opiekuna.
Kryteria wykluczenia: Głównym kryterium wykluczenia jest posiadanie guza mózgu.
Cel badania: Uczestnicy będą otrzymywać Lithionit lub placebo (substancję wyglądającą jak lek, ale nieaktywną). Badanie będzie trwać kilka lat, z regularnymi kontrolami monitorującymi zdolności poznawcze dzieci – ich zdolność do myślenia, uczenia się i zapamiętywania. Badanie będzie również wykorzystywać rezonans magnetyczny do obserwacji zmian w mózgu w czasie. Celem jest zrozumienie, czy Lithionit może pomóc utrzymać lub poprawić funkcje poznawcze u dzieci, które przeszły radioterapię mózgu.
Badany lek: Lit to lek, który jest testowany w tym badaniu klinicznym w celu sprawdzenia, czy może pomóc chronić mózg po radioterapii. Badacze chcą się dowiedzieć, czy lit może zapobiec problemom z myśleniem i przetwarzaniem informacji, które mogą pojawić się później po leczeniu. Lit jest powszechnie stosowany w leczeniu zaburzeń nastroju, ale w tym badaniu bada się jego potencjał do ochrony funkcji mózgu.
Badanie dotyczące metylofenidatu w redukcji zmęczenia u osób, które przeżyły guz mózgu w dzieciństwie
Badanie prowadzone w: Dania
To badanie kliniczne koncentruje się na zrozumieniu wpływu leku metylofenidat na zmęczenie związane z nowotworem u osób, które były leczone z powodu guza mózgu w dzieciństwie lub w okresie dojrzewania. Zmęczenie związane z nowotworem to powszechny problem, który może utrzymywać się po leczeniu guza mózgu, wpływając na codzienne życie i ogólne samopoczucie.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą zostać zdiagnozowani i leczeni z powodu guza mózgu w dzieciństwie lub okresie dojrzewania, do 18 roku życia. Leczenie musiało nastąpić w ciągu ostatnich 10 lat od daty diagnozy. Uczestnicy muszą mieć co najmniej 6 lat na początku badania i być po zakończeniu aktywnego leczenia guza przez co najmniej 12 miesięcy. Nie może być znanych oznak pogorszenia guza. Język duński musi być głównym językiem, aby zapewnić zrozumienie narzędzi oceny. Wymagana jest zgoda pacjenta i/lub opiekunów prawnych. Pacjenci muszą mieć znaczne zmęczenie, wykazane przez specjalny kwestionariusz PedsQL MFS.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie mają zmęczenia związanego z nowotworem po leczeniu guza mózgu, nie mogą uczestniczyć. Osoby spoza określonego przedziału wiekowego również są wykluczone, podobnie jak te, które nie zostały przebadane i potwierdzone jako mające zmęczenie związane z nowotworem.
Cel badania: Badanie ma sprawdzić, czy metylofenidat, lek często stosowany w leczeniu ADHD, może pomóc zmniejszyć zmęczenie związane z nowotworem. Uczestnicy będą otrzymywać metylofenidat lub placebo w ramach badania krzyżowego, co oznacza, że otrzymają zarówno lek, jak i placebo w różnych okresach badania. Pozwoli to badaczom bezpośrednio porównać efekty leku z placebo. Badanie będzie trwało sześć tygodni dla każdej fazy leczenia, a uczestnicy będą raportować swoje poziomy zmęczenia i inne powiązane objawy.
Badany lek: Metylofenidat jest lekiem badanym pod kątem jego potencjału do zmniejszenia zmęczenia u pacjentów, którzy byli leczeni z powodu guza mózgu w dzieciństwie lub w okresie dojrzewania. Lek działa poprzez zwiększanie poziomu określonych neuroprzekaźników w mózgu, takich jak dopamina i noradrenalina, co może pomóc poprawić uwagę i poziom energii.
Badanie niwolumabu z chemioterapią dla dzieci i młodzieży z opornymi lub nawracającymi guzami litymi lub chłoniakiem
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne skupia się na leczeniu dzieci i młodzieży z opornymi lub nawracającymi guzami litymi. Są to rodzaje nowotworów, które nie odpowiedziały na standardowe leczenie lub powróciły po leczeniu. Badanie bada zastosowanie leku o nazwie Niwolumab, który jest lekiem anty-PD1, w połączeniu z różnymi schematami chemioterapii.
Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowany lity guz złośliwy lub chłoniaka potwierdzony badaniem histologicznym. Choroba musi być progresywna (pogarszająca się) lub oporna (niereagująca na leczenie) pomimo standardowej terapii, lub nie ma dostępnej skutecznej standardowej terapii. Pacjenci aktywni seksualnie muszą zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas przyjmowania leku badanego i przez 6 miesięcy po zakończeniu dla młodych mężczyzn oraz przez 12 miesięcy dla młodych kobiet. Wymagana jest pisemna zgoda rodziców lub przedstawicieli prawnych, a pacjent musi wyrazić zgodę, jeśli jest wystarczająco dorosły, aby zrozumieć. Pacjenci muszą mieć mniej niż 18 lat w momencie przystąpienia do badania.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z progresywnym lub opornym pediatrycznym guzem litym, którzy nie mieszczą się w przedziale wiekowym 2-18 lat, są wykluczeni. Wykluczeni są również pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub przyjmowania leków badanych zgodnie z wymaganiami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z ciężkimi reakcjami alergicznymi na leki badane oraz ci z aktywną infekcją lub inną poważną chorobą.
Cel badania: W pierwszym etapie badania naukowcy określą, który z trzech schematów chemioterapii jest bezpieczny do stosowania z Niwolumabem. Testowane schematy to: Cyklofosfamid i Winblastyna; Kapecytabina samodzielnie; oraz połączenie Cyklofosfamidu, Winblastyny i Kapecytabiny. W drugim etapie badanie skupi się na najbardziej obiecującym schemacie z pierwszego etapu, z Niwolumabem lub bez niego, aby sprawdzić, jak dobrze działa w zapobieganiu pogorszeniu się nowotworu.
Badane leki: Niwolumab to lek należący do grupy inhibitorów punktów kontrolnych układu immunologicznego, który pomaga układowi odpornościowemu rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe. Cyklofosfamid to lek chemioterapeutyczny spowalniający lub zatrzymujący wzrost komórek nowotworowych. Winblastyna to kolejny lek chemioterapeutyczny zatrzymujący wzrost komórek nowotworowych. Kapecytabina to lek chemioterapeutyczny przyjmowany doustnie, który przekształca się w 5-fluorouracyl w organizmie i zakłóca wzrost komórek nowotworowych.
Podsumowanie
Prezentowane badania kliniczne dotyczące nowotworów mózgu obejmują różnorodne podejścia terapeutyczne, od innowacyjnych technik chirurgicznych po farmakoterapię powikłań po leczeniu. Szczególnie wyróżnia się geograficzne zróżnicowanie badań – najwięcej projektów prowadzonych jest w krajach skandynawskich (Szwecja, Dania) oraz w Niemczech i Austrii, co może wskazywać na mocne zaangażowanie tych regionów w pediatryczną onkologię.
Znaczącą część badań stanowią projekty koncentrujące się na dzieciach i młodzieży, co podkreśla potrzebę opracowania bezpieczniejszych i skuteczniejszych metod leczenia w tej wrażliwej grupie wiekowej. Badania obejmują zarówno moment operacji (kwas 5-aminolewulinowy), jak i długoterminowe skutki leczenia (lit, metylofenidat).
Warto zauważyć, że niektóre badania eksplorują nowe zastosowania znanych leków – na przykład lit, tradycyjnie stosowany w zaburzeniach nastroju, jest badany pod kątem ochrony funkcji poznawczych, a metylofenidat, lek na ADHD, testowany jest w kontekście zmęczenia po leczeniu nowotworowego. To podejście może przyspieszyć wprowadzenie nowych terapii, gdyż profil bezpieczeństwa tych leków jest już częściowo znany.
Badanie francuskie wyróżnia się jako jedyne koncentrujące się na immunoterapii (Niwolumab) w połączeniu z chemioterapią, co odzwierciedla globalny trend w onkologii zmierzający ku terapiom immunologicznym.
Francja
