Padaczka Badania w chorobie

Badanie kannabidiolu i dronabinolu u dzieci z padaczką lekooporną

Badanie prowadzone w: Holandia

To badanie kliniczne ocenia skuteczność TA-CBD 10, roztworu doustnego zawierającego dronabinol i kannabidiol, u dzieci z padaczką lekooporną – typem padaczki, który nie reaguje dobrze na standardowe leczenie. Badanie ma na celu porównanie skuteczności tego preparatu z placebo w zmniejszaniu częstości napadów.

Główne kryteria włączenia: Do badania mogą być zakwalifikowane dzieci w wieku od 1 do 18 lat z potwierdzoną diagnozą padaczki lekoopornej, które doświadczyły co najmniej 4 napadów w ciągu 4-tygodniowego okresu przed rozpoczęciem badania. Wszystkie stosowane leki przeciwpadaczkowe muszą być przyjmowane w stabilnej dawce przez co najmniej miesiąc przed badaniem.

Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci nieposiadający diagnozy padaczki lekoopornej, osoby spoza określonego przedziału wiekowego, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące jednocześnie w innym badaniu klinicznym oraz osoby z historią nadużywania substancji psychoaktywnych lub uczuleniem na składniki badanego leku.

Cel badania: Badanie monitoruje zmiany w częstości napadów oraz ocenia ogólny wpływ leczenia na jakość życia dzieci. Oceniane są również różne aspekty zdrowia i zachowania uczestników, w tym wzorce snu i działania niepożądane.

Badany lek: Kannabidiol (CBD) w połączeniu z dronabinol – substancje pochodzące z konopi, badane jako potencjalne leczenie wspomagające w redukcji napadów.

Badanie kannabidiolu w redukcji napadów u dzieci i młodzieży z ciężką padaczką związaną z rzadkimi chorobami

Badanie prowadzone w: Włochy

Badanie ocenia kannabidiol (Epidyolex 100 mg/ml) jako leczenie dodatkowe u dzieci i młodzieży z ciężką padaczką związaną z rzadkimi chorobami rozpoznawanymi przez system ochrony zdrowia.

Główne kryteria włączenia: Pacjenci w wieku od 2 do 25 lat z ciężką padaczką związaną z rzadką chorobą, doświadczający co najmniej 4 napadów ruchowych miesięcznie. Uczestnicy muszą być leczeni od 1 do 4 stabilnymi lekami przeciwpadaczkowymi przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy padaczki, niestosujące leków przeciwpadaczkowych, spoza określonej grupy wiekowej oraz osoby bez ciężkiej padaczki związanej z rzadką chorobą.

Cel badania: 24-tygodniowe badanie ma na celu określenie, czy kannabidiol może pomóc w zmniejszeniu liczby i nasilenia napadów w połączeniu z obecnym leczeniem. Monitorowane są również bezpieczeństwo preparatu, interakcje z innymi lekami oraz zmiany w funkcjach poznawczych, zachowaniu i jakości życia.

Badany lek: Kannabidiol (CBD) – substancja z konopi badana jako terapia wspomagająca w leczeniu padaczki lekoopornej.

Badanie kliochinolu w redukcji napadów u pacjentów z padaczką lekooporną

Badanie prowadzone w: Belgia

Badanie ocenia skuteczność kliochinolu jako leczenia dodatkowego u pacjentów z padaczką lekooporną, którzy nie reagują na standardowe leczenie.

Główne kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 12-34 lata z padaczką lekooporną, doświadczający co najmniej 4 napadów w okresie 2 tygodni przed drugą wizytą. Pacjenci muszą być niepowodzeniem terapii co najmniej dwoma różnymi lekami przeciwpadaczkowymi i obecnie stosować maksymalnie 3 leki przeciwpadaczkowe.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez padaczki lekoopornej, spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby należące do grup wymagających szczególnej ochrony.

Cel badania: Badanie ma na celu określenie, czy kliochinol jako zawiesina doustna może pomóc w zmniejszeniu częstości i nasilenia napadów. Monitorowane są również działania niepożądane i ogólny wpływ na jakość życia.

Badany lek: Kliochinol – substancja pierwotnie znana z właściwości przeciwdrobnoustrojowych, badana ze względu na potencjalne działanie neurologiczne w redukcji napadów.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa lewetiracetamu XR u pacjentów z lekooporną padaczką z napadami częściowymi

Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Bułgaria, Rumunia, Niemcy, Grecja, Czechy, Hiszpania, Węgry

To międzynarodowe badanie ocenia lewetiracetam o przedłużonym uwalnianiu (XR) jako terapię dodatkową u pacjentów z padaczką lekooporną z napadami ogniskowymi.

Główne kryteria włączenia: Uczestnicy w wieku 12-80 lat (w niektórych krajach tylko dorośli) z diagnozą padaczki z napadami ogniskowymi, stosujący stabilne dawki leków przeciwpadaczkowych przez co najmniej 4 tygodnie. Pacjenci muszą mieć padaczką lekooporną potwierdzoną obecnością co najmniej 6 napadów w 8-tygodniowym okresie obserwacji.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez padaczki lekoopornej z napadami ogniskowymi, spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby z grupy wymagającej szczególnej ochrony.

Cel badania: 12-tygodniowe badanie porównuje lewetiracetam XR z formą o natychmiastowym uwalnianiu (Keppra) oraz placebo. Oceniana jest redukcja tygodniowej częstości napadów ogniskowych, jakość życia oraz zadowolenie z leczenia.

Badany lek: Lewetiracetam o przedłużonym uwalnianiu (XR) – forma leku przyjmowana raz dziennie, zaprojektowana do lepszej kontroli napadów przez cały dzień.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa perampanelu u dzieci z padaczką

Badanie prowadzone w: Belgia, Niemcy, Hiszpania, Francja

Badanie ocenia perampanel jako leczenie dodatkowe u dzieci z padaczką w wieku od 1 miesiąca do 18 lat.

Główne kryteria włączenia: Dzieci z potwierdzoną diagnozą padaczki, które doświadczyły co najmniej 4 napadów w ciągu 4 tygodni przed drugą wizytą. Uczestnicy muszą stosować od 1 do 4 zatwierdzonych leków przeciwpadaczkowych w stabilnych dawkach.

Główne kryteria wykluczenia: Dzieci z innym typem padaczki niż badany, spoza określonego przedziału wiekowego, niezdolne do przestrzegania procedur badania, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby z historią reakcji alergicznych na lek badany.

Cel badania: Badanie trwające do 52 tygodni ocenia, czy perampanel może zmniejszyć częstość napadów o co najmniej 50% w okresie 28 dni. Monitorowane są działania niepożądane i ogólna tolerancja leku.

Badany lek: Perampanel – lek przeciwpadaczkowy dostępny w postaci tabletek powlekanych lub zawiesiny doustnej.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa sirolimusu u pacjentów z padaczką lekooporną związaną ze stwardnieniem guzowatym

Badanie prowadzone w: Polska

Badanie ocenia rapamycynę (sirolimus) u osób z padaczką lekooporną związaną ze stwardnieniem guzowatym (TSC) – genetyczną chorobą powodującą powstawanie nienowotworowych guzów w różnych narządach.

Główne kryteria włączenia: Pacjenci w wieku od 3 miesięcy do 55 lat z potwierdzoną diagnozą TSC i padaczką lekooporną (co najmniej 8 napadów w ciągu 4 tygodni pomimo leczenia). Wymagana waga co najmniej 6 kg i prawidłowy stan odżywienia.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez TSC, bez padaczki związanej z TSC, spoza określonego przedziału wiekowego, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby z innymi poważnymi schorzeniami mogącymi zakłócić badanie.

Cel badania: Badanie porównuje rapamycynę z placebo w 12-tygodniowym okresie, oceniając redukcję częstości napadów, bezpieczeństwo i tolerancję leku.

Badany lek: Rapamycyna (sirolimus) – inhibitor mTOR, lek badany ze względu na potencjał w redukcji napadów u pacjentów z TSC.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności sirolimusu i wigabatryny w zapobieganiu objawom u niemowląt ze stwardnieniem guzowatym

Badanie prowadzone w: Polska

Badanie porównuje dwa leki – Rapamune (sirolimus) i Sabril (wigabatryna) – w zapobieganiu objawom TSC u niemowląt.

Główne kryteria włączenia: Niemowlęta w wieku do 16 tygodni (41-56 tygodni od przewidywanego terminu porodu) z definitywną diagnozą TSC i co najmniej jednym obszarem dysplazji korowej wykrytym w rezonansie magnetycznym mózgu.

Główne kryteria wykluczenia: Dzieci bez TSC, bez padaczki związanej z TSC, bez guzów związanych z TSC, starsze niemowlęta.

Cel badania: Dwuletnie badanie ocenia, który z leków lepiej zapobiega wystąpieniu napadów u niemowląt z TSC. Monitorowane są występowanie napadów klinicznych, wzrost guzów związanych z TSC, rozwój fizyczny, ryzyko autyzmu oraz działania niepożądane.

Badane leki: Wigabatryna i rapamycyna – leki badane w celu zapobiegania napadom u niemowląt z TSC.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności sirolimusu w leczeniu padaczki lekoopornej u dzieci z rzadkimi zaburzeniami mózgu związanymi z aktywacją szlaku mTOR

Badanie prowadzone w: Polska

Badanie ocenia Rapamune (sirolimus) u dzieci z padaczką lekooporną związaną z mTORopatiami – rzadkimi schorzeniami mózgu, w tym ogniskową dysplazją korową i hemimegalencefalią.

Główne kryteria włączenia: Dzieci w wieku od 4 miesięcy do 18 lat z diagnozą padaczki lekoopornej o początku ogniskowym, z potwierdzoną lub podejrzewaną mTORopatią w badaniu MRI oraz historią co najmniej 8 napadów w ciągu 4 tygodni przed badaniem.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez padaczki lub powiązanych schorzeń, spoza przedziału wiekowego 2-18 lat.

Cel badania: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji rapamycyny oraz jej skuteczności w redukcji napadów o co najmniej 50%. Badanie monitoruje również wpływ na jakość życia dzieci i ich rodzin.

Badany lek: Rapamycyna (sirolimus) – inhibitor mTOR badany w leczeniu padaczki związanej z mTORopatiami.

Ocena obrazowania 18F-DPA-714 PET-MRI w lokalizacji ogniska padaczkowego u pacjentów z padaczką lekooporną przygotowywanych do operacji

Badanie prowadzone w: Francja

Badanie wykorzystuje zaawansowaną technikę obrazowania łączącą PET i rezonans magnetyczny z użyciem znacznika 18F-DPA-714 do precyzyjnego lokalizowania obszarów mózgu odpowiedzialnych za napady.

Główne kryteria włączenia: Pacjenci w wieku 12 lat i starsi z padaczką lekooporną (niereagującą na co najmniej dwa właściwie stosowane leki), u których wstępna ocena przedoperacyjna wskazuje na konieczność wykonania SEEG (stereotaktycznej elektroencefalografii głębokiej).

Główne kryteria wykluczenia: Dzieci poniżej 12 roku życia, osoby bez padaczki lekoopornej, niebędące kandydatami do SEEG, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby po wcześniejszych operacjach mózgu, z alergiami na badany preparat.

Cel badania: Określenie, jak skuteczne jest obrazowanie PET-MRI z 18F-DPA-714 w identyfikacji obszarów mózgu wywołujących napady przed zabiegiem chirurgicznym. Badanie pomaga w planowaniu umiejscowienia elektrod SEEG.

Badany preparat: 18F-DPA-714 – znacznik radioaktywny podawany dożylnie, który wiąże się z aktywowaną mikrogleją w obszarach zapalenia mózgu związanych z padaczką.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa lakosamidu u dzieci z padaczką

Badanie prowadzone w: Węgry, Rumunia

Badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo lakosamidu u dzieci, które ukończyły wcześniejsze badania tego leku.

Główne kryteria włączenia: Dzieci poniżej 6 roku życia, które ukończyły udział w jednym z poprzednich badań (NCT01964560 lub NCT00938912) i według oceny lekarza mogą odnieść korzyść z dalszego uczestnictwa.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby, które nie ukończyły określonych wcześniejszych badań, spoza wymaganego przedziału wiekowego, bez diagnozy padaczki, niezdolne do przyjmowania leku w formie roztworu doustnego.

Cel badania: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji lakosamidu w dawkach 2-12 mg/kg/dzień. Monitorowane są działania niepożądane oraz skuteczność leku w kontroli napadów.

Badany lek: Lakosamid – lek przeciwpadaczkowy w postaci syropu, stosowany jako kontynuacja leczenia u dzieci.

Badanie ganaksalonu u dzieci i dorosłych z padaczką związaną ze stwardnieniem guzowatym

Badanie prowadzone w: Francja, Hiszpania, Włochy, Belgia, Niemcy

Badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję ganaksalonu jako leczenia dodatkowego u pacjentów z padaczką związaną z TSC.

Główne kryteria włączenia: Uczestnicy, którzy ukończyli poprzednie badanie dotyczące TSC lub nadal spełniają wymagania trwającego badania. Opiekunowie muszą być gotowi prowadzić szczegółowy dzienny dzienniczek napadów. Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować zatwierdzone metody antykoncepcji.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez padaczki związanej z TSC, niezdolne do bezpiecznego przyjmowania badanego leku, kobiety w ciąży lub karmiące, osoby uczestniczące w innym badaniu, z historią nadużywania substancji psychoaktywnych.

Cel badania: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa ganaksalonu przyjmowanego trzy razy dziennie z jedzeniem, w formie kapsułek. Monitorowane są częstość napadów, działania niepożądane oraz wpływ na jakość życia.

Badany lek: Ganaksalon (GNX) – neurosteroid badany jako terapia dodatkowa w redukcji napadów u pacjentów z TSC.

Badanie PRAX-628 u pacjentów z padaczką z odpowiedzią EEG wywołaną światłem

Badanie prowadzone w: Holandia

Badanie ocenia PRAX-628 u osób z padaczką wykazujących fotoparoksyzmalną odpowiedź w EEG na przerywane bodźce świetlne.

Główne kryteria włączenia: Osoby w wieku 18-65 lat z diagnozą i historią padaczki, stosujące 0-3 leki przeciwpadaczkowe, wykazujące odpowiedź fotoparoksyzmalną (PPR) z zakresem wrażliwości na światło wynoszącym co najmniej 4 punkty w co najmniej jednym warunku wizualnym.

Główne kryteria wykluczenia: Osoby bez padaczki z odpowiedzią PPR wywołaną przerywanymi bodźcami świetlnymi, spoza określonego przedziału wiekowego, należące do grup wymagających szczególnej ochrony.

Cel badania: Ocena, czy PRAX-628 może zmniejszyć lub wyeliminować odpowiedź fotoparoksyzmalną w EEG. Badanie monitoruje również bezpieczeństwo, tolerancję oraz stężenie leku we krwi.

Badany lek: PRAX-628 – eksperymentalny lek przeciwpadaczkowy w postaci kapsułek, badany ze względu na potencjał w stabilizacji aktywności elektrycznej mózgu.

Podsumowanie

Przedstawione 12 badań klinicznych oferuje różnorodne podejścia terapeutyczne dla pacjentów z padaczką, ze szczególnym uwzględnieniem postaci lekoopornych i związanych z rzadkimi chorobami genetycznymi. Znaczna część badań koncentruje się na terapiach opartych na kannabinoidach, inhibitorach mTOR (sirolimus, rapamycyna) oraz nowych lekach przeciwpadaczkowych o zmodyfikowanym profilu uwalniania.

Warto zauważyć geograficzną koncentrację badań – Polska uczestniczy w czterech badaniach, co świadczy o aktywnym zaangażowaniu polskich ośrodków w badania nad padaczką. Holandia, Włochy, Belgia, Francja, Hiszpania i Niemcy również prowadzą wieloośrodkowe badania. Znaczna liczba badań dotyczy populacji pediatrycznej, w tym niemowląt ze stwardnieniem guzowatym, co podkreśla potrzebę rozwoju bezpiecznych terapii dla najmłodszych pacjentów.

Szczególną uwagę zwracają badania nad stwardnieniem guzowatym (TSC) – aż cztery badania koncentrują się na tej rzadkiej chorobie genetycznej. Inhibitory mTOR (sirolimus, rapamycyna) pojawiają się w trzech różnych badaniach, co sugeruje duże zainteresowanie tym mechanizmem działania w leczeniu padaczki związanej z zaburzeniami szlaku mTOR.

Większość badań przyjmuje podejście terapii dodatkowej, co oznacza, że badane leki są dodawane do dotychczasowego leczenia przeciwpadaczkowego, a nie zastępują go całkowicie. To pragmatyczne podejście odpowiada rzeczywistym potrzebom pacjentów z padaczką lekooporną, u których monoterapia często nie przynosi zadowalających rezultatów.