Badanie letetresgene autoleucel u pacjentów z mięsakiem maziówkowym i tłuszczakomięsakiem śluzowatym/okrągłokomórkowym
Badanie prowadzone w: Holandia, Hiszpania, Francja, Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu nowej terapii komórkowej oznaczonej jako GSK3377794. Jest to eksperymentalne leczenie wykorzystujące własne komórki odpornościowe pacjenta – limfocyty T, które są modyfikowane w laboratorium, aby lepiej rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe. Po modyfikacji genetycznej komórki są ponownie podawane pacjentowi.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjenci w wieku od 10 lat (wymagana zgoda przedstawiciela ustawowego dla osób poniżej 18 roku życia)
- Potwierdzona diagnoza mięsaka maziówkowego lub tłuszczakomięsaka śluzowatego/okrągłokomórkowego
- Zaawansowany nowotwór, który rozprzestrzenił się na inne części ciała lub nie może być usunięty chirurgicznie
- Obecność specyficznych zmian genetycznych w komórkach nowotworowych (translokacje chromosomalne)
- Obecność białka NY-ESO-1 w przynajmniej 30% komórek nowotworowych
- Pozytywny wynik testu na markery genetyczne HLA-A*02:01, HLA-A*02:05 lub HLA-A*02:06
- Ukończone co najmniej jedno standardowe leczenie zaawansowanej choroby
- Oczekiwana długość życia co najmniej 24 tygodnie
Kryteria wykluczenia:
- Brak odpowiednich typów nowotworów objętych badaniem
- Brak markerów NY ESO-1 i/lub LAGE-1a w guzie
- Brak specyficznych markerów genetycznych HLA
Testowany lek: Badanie wykorzystuje komórki T specyficzne dla NY-ESO-1 (c259), które są genetycznie zmodyfikowane, aby rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe wyrażające białka NY-ESO-1 i LAGE-1a. Dodatkowo stosowane są środki przeciwnowotworowe wspierające działanie terapii komórkowej.
Badanie trabektedyny z tTF-NGR lub samej trabektedyny u dorosłych z przerzutowym lub opornym mięsakiem tkanek miękkich
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie porównuje dwa podejścia terapeutyczne: leczenie samą trabektedyną (lek chemioterapeutyczny) oraz kombinację trabektedyny z eksperymentalnym lekiem tTF-NGR. Celem jest sprawdzenie, czy dodanie tTF-NGR do standardowej trabektedyny pomoże utrzymać nowotwór pod kontrolą przez dłuższy czas.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 18 do 75 lat
- Zaawansowany lub przerzutowy mięsak tkanek miękkich, który nie zareagował na wcześniejsze leczenie antracyklinami lub pacjent nie może przyjmować antracyklin z przyczyn medycznych
- Potwierdzony mięsak tkanek miękkich wysokiego stopnia złośliwości (stopień 2-3) określonych typów, w tym różne rodzaje tłuszczakomięsaka
- Pozytywny wynik testu na białko CD13
- Co najmniej jeden mierzalny guz, który nie był wcześniej poddawany radioterapii
- Oczekiwana długość życia co najmniej 3 miesiące
- Stan sprawności ECOG 2 lub niższy
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poniżej 18 lub powyżej 75 lat
- Brak potwierdzonej diagnozy mięsaka tkanek miękkich
- Negatywny wynik testu na CD13
- Ciąża lub karmienie piersią
- Wcześniejsze leczenie trabektedyną
- Ciężkie choroby serca, wątroby lub nerek
- Aktywne niekontrolowane infekcje
Testowane leki: Trabektedyna to lek przeciwnowotworowy działający przez zaburzanie wzrostu i podziału komórek nowotworowych. tTF-NGR to eksperymentalna terapia zaprojektowana do współpracy z trabektedyną – białko celujące w naczynia krwionośne w guzie, które pomaga utrzymać lek chemioterapeutyczny skoncentrowany w miejscu, gdzie jest najbardziej potrzebny.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa INT230-6 (siarczan winblastyny, cisplatyna) u dorosłych z przerzutowymi mięsakami tkanek miękkich
Badanie prowadzone w: Niemcy, Polska, Włochy, Francja, Hiszpania
To badanie skupia się na nowym leczeniu INT230-6 dla pacjentów z określonymi typami mięsaków tkanek miękkich, w tym tłuszczakomięsakiem. INT230-6 to kombinacja dwóch substancji – siarczanu winblastyny i cisplatyny – podawanych bezpośrednio do guza.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Potwierdzona diagnoza mięsaka tkanek miękkich określonych typów (w tym tłuszczakomięsak), który nie może być usunięty chirurgicznie, jest miejscowo zaawansowany lub przerzutowy
- Otrzymanie co najmniej jednego wcześniejszego leczenia zaawansowanego mięsaka tkanek miękkich i progresja choroby
- Maksymalnie dwie wcześniejsze linie leczenia
- Mierzalna choroba według kryteriów RECIST 1.1
- Co najmniej jeden guz nadający się do iniekcji, o wielkości minimum 2 cm
- Stan sprawności ECOG 0, 1 lub 2
- Odpowiednia funkcja narządów
Kryteria wykluczenia:
- Inne typy nowotworów nieujęte w badaniu
- Niedawny poważny zabieg chirurgiczny
- Ciężkie problemy z sercem
- Niekontrolowane infekcje
- Ciąża lub karmienie piersią
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ostatnim czasie
- Historia reakcji alergicznych na badany lek
- Ciężka choroba wątroby lub nerek
Testowany lek: INT230-6 to terapia kombinowana wstrzykiwana bezpośrednio do guzów. Zawiera trzy składniki: SHAO (zastrzeżona formuła) oraz dwa leki chemioterapeutyczne – winblastynę i cisplatynę. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy to leczenie może pomóc pacjentom żyć dłużej w porównaniu ze standardowymi metodami leczenia.
Badanie afamitresgene autoleucel u pacjentów z zaawansowanym mięsakiem maziówkowym lub tłuszczakomięsakiem śluzowatym/okrągłokomórkowym
Badanie prowadzone w: Francja, Hiszpania
To badanie kliniczne testuje leczenie zwane afamitresgene autoleucel, które jest rodzajem terapii komórkowej. Wykorzystuje genetycznie zmodyfikowane limfocyty T do celowania i zwalczania komórek nowotworowych.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 16 do 75 lat
- Potwierdzona diagnoza zaawansowanego mięsaka maziówkowego lub tłuszczakomięsaka śluzowatego, co oznacza, że nowotwór rozprzestrzenił się lub nie może być usunięty chirurgicznie bez znacznej szkody
- Wcześniejsze otrzymanie leczenia zawierającego antracyklinę lub ifosfamid, lub co najmniej jeden inny rodzaj leczenia w przypadku nietolerancji
- Mierzalna choroba przed chemioterapią limfodeplecyjną
- Pozytywny wynik testu na markery genetyczne HLA-A*02
- Guz wykazuje obecność białka MAGE-A4 w co najmniej 30% komórek
- Stan sprawności ECOG 0 lub 1
- Frakcja wyrzutowa lewej komory serca (LVEF) na poziomie 50% lub wyższym
- Odpowiednia funkcja narządów
Kryteria wykluczenia:
- Pacjenci bez tłuszczakomięsaka śluzowatego/okrągłokomórkowego lub zaawansowanego mięsaka maziówkowego
- Pacjenci bez pozytywnego wyniku HLA-A*02
- Nowotwory niewykazujące ekspresji białka MAGE-A4
- Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego
Testowany lek: Komórki T ADP-A2M4 SPEAR™ to specjalnie zmodyfikowane limfocyty T pobrane z własnego organizmu pacjenta. Są genetycznie zmienione, aby lepiej rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe. W tym badaniu stosuje się je u pacjentów z zaawansowanym mięsakiem maziówkowym lub tłuszczakomięsakiem śluzowatym/okrągłokomórkowym, którzy mają specyficzny marker genetyczny HLA-A*02, a ich komórki nowotworowe wyrażają białko MAGE-A4.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 4 badania kliniczne dotyczące leczenia tłuszczakomięsaka okrągłokomórkowego. Większość z nich koncentruje się na zaawansowanych stadiach choroby, gdy nowotwór rozprzestrzenił się lub nie może być usunięty chirurgicznie.
Warto zauważyć, że dwa z czterech badań testują innowacyjne terapie komórkowe wykorzystujące genetycznie zmodyfikowane limfocyty T pacjenta. Te nowoczesne podejścia terapeutyczne wymagają obecności specyficznych markerów genetycznych zarówno u pacjenta (HLA-A*02), jak i w komórkach nowotworowych (NY-ESO-1, LAGE-1a lub MAGE-A4).
Badania prowadzone są w kilku krajach europejskich, przy czym największa koncentracja występuje we Francji, Hiszpanii i Włoszech. Jedno badanie jest prowadzone w Polsce, co daje polskim pacjentom możliwość udziału w zaawansowanych badaniach klinicznych nad terapią INT230-6.
Wszystkie badania są skierowane do pacjentów, którzy wcześniej otrzymali co najmniej jedno leczenie standardowe, co oznacza, że te nowe terapie są testowane jako opcje dla przypadków trudniejszych do leczenia. Większość badań wymaga również odpowiedniej sprawności ogólnej pacjenta i prawidłowej funkcji podstawowych narządów.
Niemcy
