Badanie nad filgotynibem u pacjentów z oporną chorobą Behçeta, idiopatycznymi miopatiami zapalnymi i chorobą związaną z IgG4
Badanie przeprowadzane w: Holandia
Badanie to koncentruje się na ocenie działania leku o nazwie filgotynib u osób z rzadkimi chorobami zapalnymi, w tym idiopatycznymi miopatiami zapalnymi, do których należy zespół antysyntetazowy. Lek ten działa jako inhibitor JAK, co oznacza, że blokuje określone enzymy w organizmie biorące udział w reakcji immunologicznej.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Osoby w wieku 18 lat lub starsze
- Pacjenci z chorobą oporną na leczenie – u których objawy utrzymują się mimo 12-tygodniowej terapii kortykosteroidami oraz niereagujący na co najmniej prednizon i jeden inny lek, taki jak metotreksat, mykofenolan mofetylu, azatiopryna lub rytuksymab, albo osoby nietolerujące standardowego leczenia
- Osoby bez czynnej lub utajonej gruźlicy (potwierdzone badaniami QuantiFERON-TB Gold, testem tuberkulinowym Mantoux oraz zdjęciem rentgenowskim klatki piersiowej)
- Pacjenci z aktywną postacią idiopatycznej miopatii zapalnej, potwierdzoną przez odpowiednie wyniki badań, takie jak punktacja CDASI wynosząca 5 lub więcej, podwyższone poziomy enzymów mięśniowych (kinaza kreatynowa, aldolaza, dehydrogenaza mleczanowa, aminotransferaza asparaginianowa lub alaninowa) lub rezonans magnetyczny wykazujący aktywne zapalenie mięśni
Kto nie może uczestniczyć:
- Osoby z aktywnymi infekcjami
- Pacjenci, którzy w przeszłości mieli poważne reakcje alergiczne na podobne leki
- Osoby z ciężkimi problemami serca
- Pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi
- Osoby z niestabilną chorobą wątroby lub nerek
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Osoby z historią nowotworów w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych typów raka skóry)
- Pacjenci z niestabilnymi problemami zdrowia psychicznego
Cel badania: Ocena wpływu filgotynibu na jakość życia, aktywność choroby i bezpieczeństwo stosowania u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli dobrze na inne metody leczenia. Lek podawany jest w postaci tabletek powlekanych, które należy przyjmować raz dziennie. Badanie będzie obserwować różne aspekty chorób, aby określić, jak dobrze działa leczenie.
Badany lek: Filgotynib to inhibitor JAK, który działa poprzez blokowanie kinaz janusowych – białek odgrywających kluczową rolę w szlakach sygnałowych prowadzących do zapalenia. Lek przyjmowany jest doustnie.
Badanie nad upadacytynibem u pacjentów z idiopatycznymi miopatiami zapalnymi po odstawieniu IVIG
Badanie przeprowadzane w: Austria
To badanie kliniczne dotyczy grupy chorób znanych jako idiopatyczne miopatie zapalne, w tym zespołu antysyntetazowego. Schorzenia te charakteryzują się zapaleniem mięśni, które może prowadzić do osłabienia siły mięśniowej i innych objawów.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Kobiety i mężczyźni w wieku od 18 do 65 lat
- Osoby z klinicznym rozpoznaniem idiopatycznej miopatii zapalnej, w tym zespołu antysyntetazowego
- Pacjenci otrzymujący immunoglobuliny dożylne (IVIG) w stabilnej dawce i według ustalonego schematu przez co najmniej 12 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Osoby ze stabilną aktywnością choroby przez co najmniej 3 miesiące
- Pacjenci przyjmujący stabilne dawki dopuszczonych leków podstawowych (leków immunosupresyjnych, leków przeciwmalarycznych lub kortykosteroidów do 10 mg dziennie w przeliczeniu na prednizon) przez co najmniej 12 tygodni
- Kobiety zobowiązujące się do stosowania skutecznych metod antykoncepcji (chyba że nie mogą zajść w ciążę)
Kto nie może uczestniczyć:
- Pacjenci niespełniający określonych kryteriów wiekowych
- Osoby należące do tzw. populacji wrażliwej, wymagającej szczególnej ochrony lub opieki
Cel badania: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie upadacytynib (znanego również pod nazwą kodową ABT-494). Głównym celem jest sprawdzenie, czy pacjenci mogą utrzymać stabilną aktywność choroby bez potrzeby stosowania immunoglobulin dożylnych. Badanie trwa 20 tygodni, a uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej upadacytynib lub placebo. W 16. tygodniu badania oceniana jest główna miara efektywności – odsetek uczestników, którzy osiągnęli stabilną aktywność choroby bez IVIG.
Badany lek: Upadacytynib to lek z grupy inhibitorów JAK, przyjmowany doustnie w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu w dawce 30 mg. Lek działa poprzez hamowanie enzymów kinaz janusowych, które odgrywają rolę w procesie zapalnym, zmniejszając w ten sposób stan zapalny i odpowiedź immunologiczną.
Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością filgotynibu u pacjentów z oporną chorobą Behçeta, idiopatycznymi miopatiami zapalnymi i chorobą związaną z IgG4
Badanie przeprowadzane w: Holandia
To badanie koncentruje się na ocenie bezpieczeństwa i skuteczności leku o nazwie filgotynib u osób z rzadkimi chorobami zapalnymi wywołanymi przez układ immunologiczny, w tym idiopatycznymi miopatiami zapalnymi, takimi jak zespół antysyntetazowy.
Kto może wziąć udział w badaniu:
- Osoby w wieku 18 lat lub starsze
- Pacjenci z chorobą oporną na leczenie – u których objawy utrzymują się mimo 12-tygodniowej terapii kortykosteroidami i braku odpowiedzi na co najmniej prednizon oraz jeden inny lek (metotreksat, mykofenolan mofetylu, azatiopryna lub rytuksymab), lub osoby nietolerujące standardowego leczenia
- Osoby bez czynnej lub utajonej gruźlicy, potwierdzone odpowiednimi badaniami
- Pacjenci z aktywną idiopatyczną miopatią zapalną, wykazaną przez punktację CDASI wynoszącą 5 lub więcej, nieprawidłowe poziomy określonych enzymów, lub rezonans magnetyczny pokazujący aktywne zapalenie, lub wymagający nowego lub dodatkowego leczenia
Kto nie może uczestniczyć:
- Osoby z aktywnymi infekcjami, które nie są kontrolowane
- Pacjenci, którzy w przeszłości mieli poważne reakcje alergiczne na podobne leki wymagające hospitalizacji
- Osoby z ciężką chorobą wątroby
- Pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi
- Osoby z niektórymi typami nowotworów (aktywny nowotwór lub leczenie onkologiczne w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem niektórych raków skóry)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci, którzy brali udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
- Osoby z ciężką chorobą serca lub nerek
- Pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi innymi niż te będące przedmiotem badania
Cel badania: Badanie trwa do 26 tygodni i ma na celu zbadanie, jak bezpieczny i skuteczny jest filgotynib u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli dobrze na standardowe metody leczenia. Uczestnicy otrzymują tabletki powlekane Jyseleca w dawce 100 mg lub 200 mg zawierające substancję czynną filgotynib, lub placebo. W trakcie badania uczestnicy są monitorowani pod kątem skuteczności leczenia i występowania działań niepożądanych.
Badany lek: Filgotynib to inhibitor kinaz janusowych (JAK) podawany doustnie w postaci tabletek. Lek działa poprzez hamowanie białka JAK, które odgrywa kluczową rolę w procesie zapalnym, zmniejszając w ten sposób stan zapalny w organizmie. Jest już zatwierdzony do stosowania w innych chorobach zapalnych.
Podsumowanie
Obecnie w bazie danych znajdują się 3 badania kliniczne dotyczące zespołu antysyntetazowego i innych idiopatycznych miopatii zapalnych. Wszystkie trzy badania koncentrują się na testowaniu inhibitorów JAK – nowoczesnej klasy leków przeciwzapalnych. Dwa badania oceniają filgotynib, a jedno upadacytynib.
Warto zauważyć, że badania te prowadzone są w krajach Europy Zachodniej – dwa w Holandii i jedno w Austrii. Wszystkie badania skierowane są do pacjentów z oporną postacią choroby, którzy nie odpowiedzieli na standardowe metody leczenia lub ich nie tolerują. Badania te mogą dostarczyć cennych informacji na temat nowych możliwości terapeutycznych dla osób z zespołem antysyntetazowym i innymi idiopatycznymi miopatiami zapalnymi, potencjalnie poprawiając dostępne opcje leczenia tych trudnych schorzeń.
Niemcy
