Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności azacytydyny w połączeniu z przeszczepieniem komórek macierzystych w porównaniu do samego przeszczepienia u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi wysokiego ryzyka, które są grupą chorób szpiku kostnego wpływających na produkcję komórek krwi. W ramach badania oceniana będzie skuteczność dwóch metod leczenia: bezpośredniego przeszczepienia komórek macierzystych lub zastosowania leku azacytydyny przed przeszczepieniem.

W trakcie leczenia stosowane będą różne leki przeciwnowotworowe, w tym: fludarabina, daunorubicyna, busulfan, cytarabina i tiotepa. Azacytydyna podawana jest jako zastrzyk podskórny, podczas gdy pozostałe leki są podawane dożylnie. Celem badania jest sprawdzenie, która metoda leczenia - przeszczep wykonany od razu czy poprzedzony terapią azacytydyną - jest bardziej skuteczna u pacjentów z różną liczbą komórek nowotworowych w szpiku kostnym.

Badanie ma na celu ocenę, jaki odsetek pacjentów będzie mógł otrzymać przeszczep komórek macierzystych w obu grupach. Dodatkowo oceniane będzie przeżycie pacjentów, bezpieczeństwo stosowanych terapii oraz jakość życia chorych. U pacjentów będą też wykonywane specjalistyczne badania próbek szpiku kostnego przed i po leczeniu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Kwalifikacja do badania

    Pacjent zostaje zakwalifikowany do badania z zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka (choroba szpiku kostnego)

    Pacjent musi mieć od 18 do 70 lat i nie być wcześniej leczonym z powodu tej choroby

    Stan sprawności pacjenta według skali ECOG musi wynosić od 0 do 2 (oznacza to, że pacjent jest w relatywnie dobrej kondycji fizycznej)

    Przewidywana długość życia pacjenta powinna wynosić co najmniej 3 miesiące

  2. Krok 2

    Przydział do grupy leczenia

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup leczenia w zależności od ilości komórek nowotworowych w szpiku kostnym

  3. Krok 3

    Leczenie przygotowawcze

    Pacjent otrzymuje leki przygotowujące do przeszczepu komórek macierzystych:

    Fludarabina - podawana dożylnie

    Daunorubicyna - podawana dożylnie

    Busulfan - podawany dożylnie

    Azacytydyna - podawana podskórnie

    Cytarabina - podawana w formie wlewu dożylnego

    Tiotepa - podawana dożylnie

  4. Krok 4

    Przeszczepienie komórek macierzystych

    Przeprowadzenie przeszczepienia komórek macierzystych od dawcy (przeszczep allogeniczny)

  5. Krok 5

    Obserwacja i badania kontrolne

    Regularne badania kontrolne przez okres do 6 miesięcy po przeszczepie

    Wykonywanie badań szpiku kostnego w określonych momentach badania

    Ocena jakości życia przed przeszczepem i 6 miesięcy po przeszczepie

    Monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych i powikłań

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjenci z nowo zdiagnozowanym zespołem mielodysplastycznym wysokiego ryzyka (zaburzenie funkcjonowania szpiku kostnego), sklasyfikowanym jako pośredni-2 lub wysoki według skali IPSS, oraz pośredni do bardzo wysokiego według skali IPSS-R
  • Wiek od 18 do 70 lat
  • Brak wcześniejszego leczenia zespołu mielodysplastycznego wysokiego ryzyka
  • Kwalifikacja do przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT)
  • Przewidywana długość życia co najmniej 3 miesiące
  • Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
  • Stan sprawności według skali ECOG (skala oceniająca ogólny stan zdrowia pacjenta) od 0 do 2, gdzie:
    • 0 oznacza pełną aktywność
    • 1 oznacza niewielkie ograniczenia w aktywności fizycznej
    • 2 oznacza zdolność do wykonywania codziennych czynności, ale niezdolność do pracy

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci z aktywnym nowotworem złośliwym innym niż zespół mielodysplastyczny
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby (poziom enzymów wątrobowych 3 razy powyżej normy)
  • Pacjenci z ciężką niewydolnością nerek wymagający dializy
  • Osoby z niekontrolowanymi infekcjami, w tym zakażeniem HIV, wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Pacjenci z poważnymi chorobami serca, w tym niewydolnością serca klasy III lub IV według NYHA (klasyfikacja określająca stopień zaawansowania niewydolności serca)
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjenci z zaburzeniami psychicznymi, które mogą wpływać na zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Osoby z nadwrażliwością na składniki badanego leku
  • Pacjenci niezdolni do regularnego uczestnictwa w wizytach kontrolnych
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Azacytydyna - lek stosowany w leczeniu zespołów mielodysplastycznych (MDS). Działa poprzez wpływanie na nieprawidłowe komórki szpiku kostnego, pomagając organizmowi wytwarzać prawidłowe komórki krwi. Jest podawany jako terapia przygotowawcza przed przeszczepem komórek macierzystych. Przeszczep allogenicznych komórek macierzystych (HSCT) - procedura medyczna polegająca na pobraniu zdrowych komórek macierzystych od dawcy i przeszczepieniu ich pacjentowi. Komórki te zastępują nieprawidłowo funkcjonujący szpik kostny i rozpoczynają produkcję nowych, zdrowych komórek krwi. Chemioterapia konwencjonalna - standardowe leczenie przeciwnowotworowe wykorzystujące leki, które niszczą szybko dzielące się komórki nowotworowe. W tym przypadku stosowana jako alternatywna metoda przygotowania pacjenta do przeszczepu komórek macierzystych.

Co już wiadomo o tej terapii

Azacitidine - Lek stosowany w formie iniekcji podskórnych lub dożylnych w leczeniu zespołów mielodysplastycznych wysokiego ryzyka (HR-MDS). Jest to substancja z grupy leków hipometylujących DNA, która działa poprzez modyfikację ekspresji genów w komórkach nowotworowych, prowadząc do normalizacji procesu krwiotworzenia. Azacytydyna jest szczególnie skuteczna u pacjentów z blast count poniżej 10% w szpiku kostnym i stanowi obecnie standardową opcję terapeutyczną przed przeszczepem komórek macierzystych. Lek ten jest zatwierdzony przez główne agencje regulacyjne i jest szeroko stosowany w praktyce klinicznej jako terapia pierwszego rzutu w HR-MDS.

Badane choroby

Zespoły mielodysplastyczne wysokiego ryzyka - Jest to grupa chorób szpiku kostnego, w których komórki macierzyste krwi nie dojrzewają prawidłowo. W wyniku tego procesu dochodzi do nieprawidłowego wytwarzania komórek krwi, co prowadzi do niedoboru prawidłowych krwinek czerwonych, białych i płytek krwi. Charakterystyczną cechą tej choroby jest obecność niedojrzałych komórek (blastów) w szpiku kostnym, których odsetek może wynosić od kilku do kilkudziesięciu procent. W przebiegu choroby może występować niedokrwistość, zwiększona podatność na infekcje oraz krwawienia. Choroba ma charakter postępujący, a jej przebieg jest zróżnicowany u poszczególnych pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-510515-19-00Kod protokołuMDS0519Planowana liczba uczestników274 osobySponsorFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).