Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fenfluraminy u pacjentów z zaburzeniem niedoboru CDKL5

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy CDKL5 Deficiency Disorder (CDD), rzadkiego schorzenia genetycznego, które powoduje ciężką padaczkę i opóźnienia rozwojowe. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku fenfluramina hydrochloride (znanego również jako ZX008) w leczeniu napadów padaczkowych związanych z CDD. Fenfluramina hydrochloride jest podawana w formie roztworu doustnego. W badaniu porównuje się działanie tego leku z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymują substancję nieaktywną, aby sprawdzić, jak różni się efekt leczenia.

Badanie jest podzielone na kilka etapów. W pierwszej części uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej fenfluraminę lub placebo. Następnie, w kolejnych etapach, wszyscy uczestnicy mogą otrzymywać fenfluraminę, aby ocenić jej długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję. Badanie obejmuje zarówno dzieci, jak i dorosłych z CDD, a dawka leku jest dostosowywana do masy ciała uczestnika. Całkowity czas leczenia w badaniu wynosi do 74 tygodni.

Fenfluramina hydrochloride, znana również pod nazwą handlową Fintepla, jest stosowana jako dodatkowa terapia w leczeniu napadów padaczkowych związanych z zespołem Dravet i zespołem Lennoxa-Gastauta. W tym badaniu ocenia się, czy fenfluramina może również pomóc osobom z CDD. Uczestnicy są monitorowani pod kątem zmian w częstości napadów oraz ewentualnych działań niepożądanych, aby zapewnić bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej fenfluraminę lub placebo. Fenfluramina jest podawana w formie roztworu doustnego.

    Dawka fenfluraminy wynosi 0,8 mg/kg/dzień. Celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku w porównaniu do placebo.

  2. Krok 2

    Okres titracji i utrzymania

    W trakcie tego etapu monitorowane są zmiany w częstości napadów padaczkowych. Uczestnik kontynuuje przyjmowanie przypisanego leku.

    Obserwowane są wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w stanie zdrowia uczestnika.

  3. Krok 3

    Okres otwartej etykiety

    Po zakończeniu fazy podwójnie ślepej próby, uczestnik może kontynuować udział w badaniu w ramach otwartej etykiety, gdzie wszyscy uczestnicy otrzymują fenfluraminę.

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku.

  4. Krok 4

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas całego badania regularnie przeprowadzane są badania fizykalne i neurologiczne, aby monitorować stan zdrowia uczestnika.

    Badania laboratoryjne, takie jak analiza krwi i moczu, są wykonywane w celu oceny wpływu leku na organizm.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje podsumowanie wszystkich zebranych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leku.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny potencjalnych korzyści i ryzyka związanego z leczeniem fenfluraminą.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną mutację w genie CDKL5 oraz kliniczną diagnozę CDD z początkiem padaczki w pierwszym roku życia, a także opóźnienia w rozwoju ruchowym i umysłowym.
  • Pacjent może być mężczyzną lub kobietą w wieku od 1 do 35 lat. Pacjenci w wieku od 1 do poniżej 2 lat mogą dołączyć do badania dopiero po zatwierdzeniu przez specjalny zespół bezpieczeństwa.
  • Pacjent musi mieć niepowodzenie w kontrolowaniu napadów pomimo wcześniejszego lub obecnego stosowania co najmniej 2 leków przeciwpadaczkowych.
  • Pacjent obecnie przyjmuje co najmniej jedno leczenie przeciwpadaczkowe, takie jak leki przeciwpadaczkowe, stymulacja nerwu błędnego, neurostymulacja reagująca lub dieta ketogenna.
  • Wszystkie leki lub interwencje przeciwpadaczkowe muszą być stabilne przed rozpoczęciem badania i powinny pozostać stabilne przez cały czas jego trwania. Stabilność oznacza, że leczenie musi trwać co najmniej 6 miesięcy dla stymulacji nerwu błędnego i neurostymulacji reagującej oraz co najmniej 4 tygodnie dla leków przeciwpadaczkowych lub diety ketogennej.
  • Podczas wizyty kontrolnej rodzic lub opiekun pacjenta musi zgłosić, że pacjent ma co najmniej 4 liczalne napady ruchowe na tydzień. Napady te obejmują różne rodzaje napadów, które trwają około 3 sekund lub dłużej.
  • Pacjent (lub jego rodzic/opiekun prawny) musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu (oraz zgodę dziecka, jeśli to dotyczy).
  • Pacjent (lub jego rodzic/opiekun) musi być chętny i zdolny do spełnienia wymagań badania, takich jak prowadzenie dziennika, uczestnictwo w wizytach i przestrzeganie zasad dotyczących leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego zaburzenia związanego z niedoborem CDKL5.
  • Osoby, które nie są w wieku od 2 do 18 lat, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować dodatkowych leków, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem, nie mogą brać w nim udziału.
  • Pacjenci, którzy mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Fenfluramina (ZX008) to lek badany w tym badaniu klinicznym, który ma na celu ocenę jego skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów z zaburzeniem niedoboru CDKL5. Lek ten jest stosowany jako terapia wspomagająca, co oznacza, że jest dodawany do innych leków, które pacjent już przyjmuje. Celem badania jest sprawdzenie, czy fenfluramina jest skuteczniejsza niż placebo w leczeniu tego schorzenia. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji fenfluraminy u dzieci i dorosłych z tym zaburzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Fenfluramina (ZX008) – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu zaburzenia niedoboru CDKL5. Obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego skuteczność i bezpieczeństwo. Główne wskazania terapeutyczne obejmują stosowanie jako terapia wspomagająca u dzieci i dorosłych z tym schorzeniem. Fenfluramina działa poprzez wpływ na poziom serotoniny w mózgu, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby. Klasyfikowana jest jako lek psychotropowy.

Badane choroby

Zespół niedoboru CDKL5 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na rozwój neurologiczny. Objawia się głównie wczesnym początkiem napadów padaczkowych, które mogą być trudne do kontrolowania. Dzieci z tym schorzeniem często mają opóźnienia w rozwoju, w tym problemy z mową i motoryką. Mogą występować również trudności z koordynacją ruchową oraz problemy z zachowaniem. Choroba jest spowodowana mutacjami w genie CDKL5, który jest kluczowy dla prawidłowego funkcjonowania mózgu. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, ale zazwyczaj są widoczne już w pierwszych miesiącach życia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506269-78-00Kod protokołuZX008-2103/EP0216Planowana liczba uczestników100 osóbSponsorZogenix International Limited

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).