Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa mitapivatu u pacjentów z talasemią alfa- lub beta-zależną od transfuzji

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą zwaną talasemią, która wymaga regularnych transfuzji krwi. Talasemia to schorzenie, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek. W badaniu testowany jest lek o nazwie mitapivat, który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest sprawdzenie, czy mitapivat może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi u pacjentów z talasemią w porównaniu do placebo.

W trakcie badania uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej mitapivat lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje który lek, co nazywa się metodą podwójnie ślepej próby. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby ocenić wpływ leku na ich stan zdrowia i potrzebę transfuzji krwi.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca mitapivat lub grupa otrzymująca placebo.

    Mitapivat jest podawany w formie tabletki do stosowania doustnego.

  2. Krok 2

    Okres leczenia

    Uczestnik przyjmuje przypisany lek zgodnie z zaleceniami badaczy przez cały okres trwania badania.

    Celem jest ocena wpływu mitapivatu na zmniejszenie liczby transfuzji krwi u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Podczas tych wizyt badacze oceniają, czy nastąpiło zmniejszenie liczby jednostek krwi przetaczanych o co najmniej 50% w dowolnym 12-tygodniowym okresie w porównaniu z początkiem badania.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik przestaje przyjmować badany lek.

    Ostateczna ocena stanu zdrowia uczestnika jest przeprowadzana, aby upewnić się, że nie wystąpiły żadne niepożądane skutki związane z leczeniem.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę talasemii, co oznacza, że masz pewne zmiany genetyczne w krwi. Jeśli nie masz tej informacji w dokumentacji medycznej, można przeprowadzić test DNA w lokalnym laboratorium.
  • Musisz być zależny od transfuzji, co oznacza, że w ciągu 24 tygodni przed rozpoczęciem badania otrzymałeś od 6 do 20 jednostek krwi i nie miałeś przerwy w transfuzjach dłuższej niż 6 tygodni.
  • Jeśli przyjmujesz hydroksykarbamid (lek stosowany w leczeniu niektórych chorób krwi), dawka musi być stabilna przez co najmniej 16 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej, która może prowadzić do ciąży, lub zgodzić się na stosowanie dwóch form antykoncepcji, z których jedna musi być bardzo skuteczna, przez cały czas trwania badania i 28 dni po ostatniej dawce leku.
  • Musisz podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem i być gotowym do przestrzegania wszystkich procedur badania przez cały jego czas trwania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanych substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanych leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Mitapivat to lek badany w tej próbie klinicznej, który ma na celu zmniejszenie obciążenia transfuzjami u pacjentów z talasemią zależną od transfuzji. Talasemia to choroba krwi, w której organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek. Mitapivat działa poprzez poprawę funkcji czerwonych krwinek, co może pomóc w zmniejszeniu liczby transfuzji krwi potrzebnych pacjentom.

Co już wiadomo o tej terapii

Mitapivat – Mitapivat jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 3 badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu pacjentów z talasemią alfa lub beta zależną od transfuzji. Głównym celem jest zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzje krwi u tych pacjentów. Mitapivat działa poprzez aktywację enzymu kinazy pirogronianowej, co prowadzi do poprawy metabolizmu energetycznego w czerwonych krwinkach. Klasyfikowany jest jako lek modulujący metabolizm komórkowy.

Badane choroby

Talasemia alfa lub beta zależna od przetoczeń – Jest to grupa dziedzicznych chorób krwi, które charakteryzują się nieprawidłową produkcją hemoglobiny, białka odpowiedzialnego za transport tlenu w organizmie. W wyniku tego dochodzi do niedokrwistości, co oznacza, że organizm nie ma wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek. Osoby z tą chorobą często wymagają regularnych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. Choroba może prowadzić do powiększenia śledziony i wątroby oraz innych powikłań związanych z nadmiarem żelaza w organizmie. Objawy mogą obejmować zmęczenie, osłabienie, bladość skóry oraz problemy z oddychaniem. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-512747-23-00Kod protokołuAG348-C-018Planowana liczba uczestników204 osobySponsorAgios Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).