Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności JR-141 (pabinafusp alfa) u pacjentów płci męskiej z zespołem Huntera (mukopolisacharydoza II)
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Francja, Hiszpania, Polska
To badanie dotyczy długoterminowej oceny leku JR-141, który jest podawany w formie dożylnego wlewu. Uczestnikami są pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie i nadal mogą odnosić korzyści z kontynuowania terapii.
Kto może wziąć udział:
- Pacjenci płci męskiej, którzy ukończyli poprzednie badanie JR-141-GS31 i u których nie stwierdzono problemów z bezpieczeństwem
- Pacjent lub jego przedstawiciel prawny musi podpisać świadomą zgodę na udział
- Osoby z problemami słuchu powinny używać aparatów słuchowych podczas badania
Kto nie może wziąć udziału:
- Osoby z innym schorzeniem niż mukopolisacharydoza II
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
- Osoby przyjmujące leki, które mogą wpływać na wyniki badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek
Cel badania: Ocena długoterminowych efektów JR-141 na objawy dotyczące ośrodkowego układu nerwowego. Badanie monitoruje wielkość wątroby i śledziony, zakres ruchu w stawach barkowych, zdolność chodzenia oraz funkcję serca i płuc.
Badany lek: JR-141 (pabinafusp alfa) – specjalnie zmodyfikowany enzym podawany dożylnie, zaprojektowany tak, aby mógł przekraczać barierę krew-mózg i docierać do ośrodkowego układu nerwowego.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i efektów DNL310 u pacjentów z mukopolisacharydozą typu II
Badanie prowadzone w: Niemcy, Szwecja, Belgia, Francja, Holandia, Włochy, Czechy, Hiszpania
Badanie jest kontynuacją wcześniejszych badań nad lekiem DNL310, który jest specjalnym białkiem podawanym dożylnie. Skupia się na długoterminowej ocenie bezpieczeństwa i tolerancji leku przez okres do 5 lat.
Kto może wziąć udział:
- Pacjenci, którzy ukończyli co najmniej 49 tygodni w badaniu DNLI-E-0002 lub 96 tygodni w Kohorcie A albo 48 tygodni w Kohorcie B badania DNLI-E-0007
- Zarówno mężczyźni, jak i kobiety mogą uczestniczyć
- Badanie obejmuje również osoby z grup wrażliwych wymagających dodatkowej opieki
Kto nie może wziąć udziału:
- Osoby z innymi schorzeniami niż mukopolisacharydoza II
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
- Osoby uczestniczące obecnie w innym badaniu klinicznym
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków
Cel badania: Ocena długoterminowej tolerancji i bezpieczeństwa DNL310, w tym monitorowanie stężenia glikozaminoglikanów w moczu oraz płynie mózgowo-rdzeniowym, ocena funkcji poznawczych, zdolności fizycznych, wielkości wątroby i śledziony.
Badany lek: DNL310 – zmodyfikowany enzym podawany dożylnie, zaprojektowany tak, aby przekraczał barierę krew-mózg i działał zarówno na objawy ośrodkowego układu nerwowego, jak i objawy ogólnoustrojowe.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa idursulfazy-IT i Elaprase u pacjentów z zespołem Huntera i zaburzeniami poznawczymi
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia bezpieczeństwo połączonej terapii obejmującej idursulfazę-IT podawaną dokanałowo (bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy) oraz Elaprase podawany dożylnie.
Kto może wziąć udział:
- Wyłącznie pacjenci płci męskiej
- Pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badania HGT-HIT-046 lub SHP609-302 i odnieśli korzyści kliniczne z leczenia idursulfazą-IT
- Pacjent lub jego przedstawiciel prawny musi podpisać świadomą zgodę
- Pacjent musi regularnie otrzymywać Elaprase
Kto nie może wziąć udziału:
- Kobiety
- Osoby bez zespołu Huntera z zaburzeniami poznawczymi
- Osoby nie otrzymujące określonych terapii (idursulfazy-IT dokanałowo i Elaprase dożylnie)
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
Cel badania: Długoterminowa ocena bezpieczeństwa podawania idursulfazy-IT bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego za pomocą specjalnego portu implantowanego pod skórę, w połączeniu z kontynuacją dożylnej terapii Elaprase.
Badane leki:
- Idursulfaza-IT – podawana dokanałowo bezpośrednio do płynu otaczającego rdzeń kręgowy
- Elaprase – enzymatyczna terapia zastępcza podawana dożylnie
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa DNL310 w porównaniu z idursulfazą u dzieci i młodych dorosłych z mukopolisacharydozą typu II
Badanie prowadzone w: Szwecja, Francja, Niemcy, Belgia, Holandia, Włochy, Czechy, Hiszpania
To badanie porównawcze ocenia nowy lek DNL310 z obecnie stosowaną idursulfazą u dzieci i młodych dorosłych. Badanie trwa do 96 tygodni.
Kto może wziąć udział:
- Dzieci w wieku od 2 do poniżej 6 lat (Kohorta A) lub od 6 do poniżej 26 lat (Kohorta B)
- Osoby z potwierdzoną diagnozą mukopolisacharydozy typu II
- Uczestnicy niebędący w fazie wstępnej muszą tolerować co najmniej 4 miesiące terapii idursulfazą przed przystąpieniem do badania
Kto nie może wziąć udziału:
- Osoby z innymi schorzeniami niż mukopolisacharydoza II
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
Cel badania: Porównanie wpływu DNL310 i idursulfazy na zmniejszenie stężenia szkodliwych substancji w płynie mózgowo-rdzeniowym oraz poprawę zachowań adaptacyjnych i funkcjonowania poznawczego u dzieci z mukopolisacharydozą II.
Badane leki:
- DNL310 – nowy, eksperymentalny lek podawany dożylnie, zaprojektowany do przekraczania bariery krew-mózg
- Idursulfaza – zatwierdzona enzymatyczna terapia zastępcza podawana dożylnie
Badanie efektów i bezpieczeństwa JR-141 i idursulfazy u pacjentów z zespołem Huntera
Badanie prowadzone w: Francja, Niemcy, Włochy, Hiszpania, Polska
To dwuletnie badanie porównuje skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku JR-141 z obecnie stosowanym lekiem Elaprase (idursulfaza). Niektórzy uczestnicy mogą również otrzymać placebo.
Kto może wziąć udział:
- Pacjent lub jego przedstawiciel prawny musi podpisać świadomą zgodę
- Osoby z potwierdzoną diagnozą mukopolisacharydozy typu II, potwierdzoną przez niską aktywność enzymu IDS (10% lub mniej normy), udokumentowaną zmianę w genie IDS oraz podwyższone poziomy określonych substancji w moczu lub obecność charakterystycznych objawów
- Pacjenci mogą być nowi w leczeniu lub przyjmować stabilną terapię idursulfazą przez ponad 12 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Dla Kohorty A: dzieci w wieku 30-71 miesięcy spełniające określone kryteria testów poznawczych
- Dla Kohorty B: pacjenci w wieku 6 lat lub starsi z IQ wynoszącym 70 lub więcej
Kto nie może wziąć udziału:
- Osoby z innymi schorzeniami niż mukopolisacharydoza II
- Osoby poza określonym przedziałem wiekowym
Cel badania: Ocena wpływu JR-141 na objawy dotyczące ośrodkowego układu nerwowego i całego organizmu, w tym funkcje poznawcze, wielkość wątroby i śledziony, zdolność chodzenia i funkcję płuc.
Badany lek: JR-141 – enzymatyczna terapia zastępcza podawana dożylnie, zaprojektowana do przekraczania bariery krew-mózg i zastępowania niedoborowego enzymu u pacjentów z zespołem Huntera.
Badanie bezpieczeństwa DNL310 u dzieci z zespołem Huntera
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie ocenia bezpieczeństwo i sposób działania leku DNL310 u dzieci z zespołem Huntera. Lek jest podawany dożylnie przez okres 24 tygodni, z możliwością długoterminowej kontynuacji do tygodnia 261.
Kto może wziąć udział:
- Wyłącznie chłopcy
- Osoby z potwierdzoną diagnozą zespołu Huntera
- Kohorta A: dzieci w wieku 5-10 lat z postacią neuronopatyczną
- Kohorta B: dzieci w wieku 1-18 lat z różnymi postaciami choroby
- Kohorta C: dzieci poniżej 4 roku życia z postacią neuronopatyczną
- Kohorta D: dzieci do 18 roku życia z powiększoną wątrobą, które nie przyjmowały standardowej enzymatycznej terapii zastępczej
- Kohorta E: dzieci spełniające określone kryteria wiekowe i charakterystyki choroby
- Pacjenci otrzymujący dożylną terapię IDS muszą ją tolerować przez co najmniej 4 miesiące przed przystąpieniem do badania
Kto nie może wziąć udziału:
Cel badania: Ocena bezpieczeństwa DNL310 u dzieci w różnym wieku i z różnymi postaciami zespołu Huntera, monitorowanie reakcji niepożądanych oraz zmian w stężeniu glikozaminoglikanów w moczu i innych wskaźnikach zdrowotnych.
Badany lek: DNL310 – enzymatyczna terapia zastępcza podawana dożylnie, zaprojektowana do przekraczania bariery krew-mózg i dostarczania enzymów terapeutycznych do ośrodkowego układu nerwowego.
Podsumowanie
Wszystkie sześć opisanych badań klinicznych koncentruje się na mukopolisacharydozie II, znanej również jako zespół Huntera. Większość badań prowadzona jest w krajach europejskich, ze szczególnym skupieniem w Niemczech, Francji, Hiszpanii i Włoszech. Polska uczestniczy w dwóch badaniach dotyczących leku JR-141.
Wyraźnie widoczny jest trend w kierunku terapii, które mogą przekraczać barierę krew-mózg i docierać do ośrodkowego układu nerwowego. Trzy główne leki są badane w tych próbach klinicznych: JR-141 (pabinafusp alfa), DNL310 (tividenofusp alfa) oraz idursulfaza podawana zarówno dożylnie, jak i dokanałowo. Wszystkie te leki są enzymatycznymi terapiami zastępczymi zaprojektowanymi do uzupełnienia lub zastąpienia niedoborowego enzymu u pacjentów.
Badania obejmują szeroką grupę wiekową – od małych dzieci poniżej roku życia do młodych dorosłych. Szczególny nacisk kładzie się na długoterminową ocenę bezpieczeństwa terapii, przy czym niektóre badania przewidują kontynuację przez 5 lat lub dłużej. Oceniane są zarówno objawy neurologiczne, jak i ogólnoustrojowe, w tym funkcje poznawcze, wielkość narządów, zdolność chodzenia i jakość życia pacjentów.
Francja
