Badanie elriterceptu w leczeniu niedokrwistości u dorosłych z zespołami mielodysplastycznymi niskiego do pośredniego ryzyka
Badanie prowadzone w: Bułgaria, Polska, Czechy, Irlandia, Węgry, Francja, Szwecja, Niemcy, Hiszpania, Włochy, Litwa
To badanie koncentruje się na zespołach mielodysplastycznych (MDS), które wpływają na krew i szpik kostny, prowadząc do niedokrwistości wymagającej regularnych transfuzji krwi. Badanie testuje lek zwany elritercept, znany również pod nazwą kodową KER-050.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku co najmniej 18 lat z potwierdzoną diagnozą zespołów mielodysplastycznych. Pacjenci muszą być zależni od transfuzji krwi, co oznacza potrzebę określonej liczby transfuzji koncentratu krwinek czerwonych w ciągu 16 tygodni przed przystąpieniem do badania (od 4 do 7 jednostek lub 8 i więcej jednostek). Należy wcześniej wypróbować leczenie czynnikami stymulującymi erytropoezę (ESA) bez odpowiedzi lub nie tolerować takiego leczenia. W szpiku kostnym musi być mniej niż 5% blastów (niedojrzałych komórek krwi).
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci z innymi typami nowotworów, osoby, które miały zawał serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy, pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, ciężką chorobą wątroby lub nerek. Wykluczone są również kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby, które otrzymywały inny lek badawczy w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy elritercept może zmniejszyć zapotrzebowanie na transfuzje koncentratu krwinek czerwonych. Badanie monitoruje, czy uczesnicy mogą osiągnąć niezależność od transfuzji, czyli brak potrzeby transfuzji przez co najmniej osiem tygodni w okresie badania. Lek podawany jest w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych.
Badany lek: Elritercept (KER-050) jest lekiem testowanym pod kątem potencjalnego zmniejszenia zapotrzebowania na transfuzje krwi u dorosłych z MDS zależnych od transfuzji. Celem jest sprawdzenie, czy może pomóc organizmowi samodzielnie produkować więcej czerwonych krwinek.
Badanie dożylnego żelaza karboksymaltozowego w przedoperacyjnej niedokrwistości u pacjentów z chorobą tętnic obwodowych kończyn dolnych
Badanie prowadzone w: Hiszpania
Badanie koncentruje się na tym, jak dożylne leczenie żelazem wpływa na pacjentów z określonym typem niedokrwistości występującej u osób z przewlekłym niedokrwieniem kończyn dolnych.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat i diagnozę niedokrwistości (poziom hemoglobiny poniżej 13,0 g/dl u mężczyzn i poniżej 12 g/dl u kobiet). Muszą mieć przewlekłe niedokrwienie kończyn dolnych klasyfikowane jako stopnie Rutherford-Baker 2-5 lub stopnie Fontaine II-IV. Planowany jest zabieg rewaskularyzacji (przywrócenia przepływu krwi) w ciągu od 48 godzin do 3 tygodni po przystąpieniu do badania. Pacjenci muszą mieć niedobór żelaza i przyjmować doustne suplementy żelaza.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci bez niedokrwistości, bez przewlekłego niedokrwienia kończyn dolnych, niepodlegający zabiegowi rewaskularyzacji lub spoza określonego przedziału wiekowego.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, czy leczenie dożylnym żelazem przed operacją może zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi u pacjentów z niedokrwistością przed planowaną operacją rewaskularyzacji. Badanie ma na celu zmniejszenie powikłań związanych z niedokrwistością i poprawę wyników rekonwalescencji.
Badany lek: Żelazo dożylne (karboksymatozan żelaza III) jest używane w tym badaniu do leczenia niedokrwistości u pacjentów, którzy mają przejść operację choroby tętnic obwodowych nóg. Podawanie żelaza bezpośrednio do krwiobiegu ma na celu zwiększenie poziomu żelaza w organizmie, co może pomóc poprawić produkcję czerwonych krwinek.
Badanie żelaza i mannitolu w powrocie do zdrowia po niedokrwistości u pacjentów po dużych operacjach z utratą krwi
Badanie prowadzone w: Szwecja
Badanie koncentruje się na skutkach leczenia niedokrwistości, stanu, w którym organizm nie ma wystarczającej liczby zdrowych czerwonych krwinek do przenoszenia odpowiedniej ilości tlenu do tkanek.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby, które wyraziły pisemną zgodę na udział w badaniu, zarówno mężczyźni jak i kobiety, ważące ponad 50 kg i w wieku powyżej 18 lat. Muszą być zaplanowani do złożonej operacji aorty, resekcji wątroby lub trzustki.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci ze znaną alergią na badany lek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z ciężką chorobą nerek lub wątroby, osoby, które niedawno miały zawał serca lub udar, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, historią niektórych zaburzeń krwi lub obecnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym.
Cel badania: Celem jest sprawdzenie, czy podanie 1000 mg karboksymaltozanu żelaza III bezpośrednio po określonych rodzajach operacji może poprawić rekonwalescencję. Badanie analizuje różne wyniki, w tym liczbę potrzebnych transfuzji krwi, ciężkość niedokrwistości po operacji i zmiany w jakości życia pięć tygodni po operacji.
Badany lek: Karboksymaltozan żelaza III to lek zastępujący żelazo używany w tym badaniu. Jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do żyły. Celem jest pomoc w poprawie rekonwalescencji po operacjach wiążących się ze znaczną utratą krwi.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa luspaterpceptu u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym, beta-talasemią lub mielofibrozą, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach luspaterpceptu
Badanie prowadzone w: Włochy, Bułgaria, Grecja, Holandia, Hiszpania, Szwecja, Niemcy, Francja
Badanie koncentruje się na badaniu długoterminowego bezpieczeństwa leczenia zwanego luspatercept, znanego również pod nazwą kodową ACE-536 lub BMS-986346. Badanie obejmuje uczestników, którzy wcześniej brali udział w innych badaniach wykorzystujących to leczenie.
Kryteria włączenia: Osoba musi mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania formularza zgody. Musi być skłonna i zdolna do przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych. Osoba musi już uczestniczyć w badaniu obejmującym leczenie luspaterpceptem i nadal spełniać wymogi tego badania - obecnie otrzymywać luspatercept i odnosić korzyści z leczenia, wcześniej otrzymywać placebo i teraz rozpocząć leczenie luspaterpceptem, lub być w fazie obserwacji poprzedniego badania.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy nie brali udziału w innych badaniach klinicznych z luspaterpceptem, pacjenci z historią progresji do ostrej białaczki szpikowej (AML), którzy rozwinęli inne typy nowotworów lub stanów przedrakowych.
Cel badania: Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa luspaterpceptu, w tym monitorowanie jakiejkolwiek progresji do poważniejszych stanów, takich jak ostra białaczka szpikowa lub rozwój innych typów nowotworów. Uczestnicy otrzymają luspatercept w postaci roztworu do wstrzykiwań podawanych podskórnie.
Badany lek: Luspatercept jest lekiem badanym pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach klinicznych z tym lekiem. Jest używany do leczenia niektórych rodzajów niedokrwistości, pomagając organizmowi produkować więcej czerwonych krwinek.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa mitapiwatu u pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową
Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Belgia, Holandia, Niemcy
Badanie koncentruje się na badaniu skutków leku zwanego mitapiwat u osób z chorobą sierpowatokrwinkową. Choroba sierpowatokrwinkowa to genetyczne schorzenie wpływające na czerwone krwinki, powodujące ich deformację i prowadzące do różnych problemów zdrowotnych, w tym niedokrwistości i kryzysów bólowych.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku co najmniej 16 lat (jeśli mają 16 lub 17 lat, muszą być na etapie Tannera 5 rozwoju fizycznego). Muszą mieć potwierdzoną diagnozę choroby sierpowatokrwinkowej (SCD), w tym różne typy jak HbSS, HbSC, HbS/β0-talasemia, HbS/β+-talasemia lub inne podobne stany. Muszą doświadczać co najmniej 2, ale nie więcej niż 10 kryzysów bólowych sierpowatokrwinkowych w ciągu ostatniego roku. Poziom hemoglobiny musi wynosić od 5,5 do 10,5 grama na decylitr.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby, które nie mają choroby sierpowatokrwinkowej, nie doświadczają niedokrwistości związanej z chorobą sierpowatokrwinkową lub nie mają kryzysów bólowych sierpowatokrwinkowych.
Cel badania: Celem jest ocena, jak skuteczny i bezpieczny jest mitapiwat w leczeniu objawów. Badanie jest podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje właściwy lek, a kto placebo. Głównym celem jest sprawdzenie, czy mitapiwat może poprawić niedokrwistość poprzez zwiększenie poziomu hemoglobiny oraz zmniejszyć częstotliwość kryzysów bólowych sierpowatokrwinkowych.
Badany lek: Mitapiwat to lek badany pod kątem potencjalnej pomocy osobom z chorobą sierpowatokrwinkową. Jest testowany w celu sprawdzenia, czy może poprawić niedokrwistość i zmniejszyć liczbę bolesnych epizodów zwanych kryzysami bólowymi sierpowatokrwinkowymi.
Badanie AG-946 w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka
Badanie prowadzone w: Grecja, Czechy, Włochy, Hiszpania, Austria, Polska, Niemcy, Francja
Badanie koncentruje się na niedokrwistości, czyli stanie, w którym organizm nie ma wystarczającej liczby zdrowych czerwonych krwinek do przenoszenia tlenu. Konkretnie, badanie analizuje niedokrwistość spowodowaną grupą zaburzeń krwi znanych jako zespoły mielodysplastyczne niższego ryzyka (LR-MDS).
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku co najmniej 18 lat. Muszą mieć udokumentowaną diagnozę zespołów mielodysplastycznych (MDS) zgodnie z klasyfikacją WHO, z poziomem ryzyka bardzo niskim, niskim lub pośrednim według IPSS-R. W szpiku kostnym musi być mniej niż 5% blastów. Pacjenci muszą mieć niedokrwistość - dla osób nieotrzymujących transfuzji krwi brak transfuzji koncentratu krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni i poziom hemoglobiny 10,0 g/dl lub mniej; dla osób otrzymujących transfuzje, określona liczba jednostek koncentratu krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci z jakimkolwiek innym rodzajem niedokrwistości niezwiązanej z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka, osoby, które otrzymały inny lek badawczy w ciągu ostatnich 30 dni, pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych, z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia antybiotykami, znaczącą chorobą serca, chorobą wątroby lub nerek wpływającą na funkcję tych narządów, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci z historią raka (z wyjątkiem niektórych raków skóry) lub po poważnej operacji w ciągu ostatnich 4 tygodni.
Cel badania: Leczenie testowane w tym badaniu to lek zwany AG-946, który jest przyjmowany w postaci powlekanej tabletki doustnie. Celem badania jest zbadanie, jak skuteczny i bezpieczny jest AG-946 dla osób z niedokrwistością spowodowaną LR-MDS. Badanie podzielone jest na dwie fazy - w pierwszej badacze sprawdzają, czy leczenie wykazuje obiecujące wyniki, w drugiej, czy może pomóc pacjentom uzyskać niezależność od transfuzji krwi.
Badany lek: AG-946 to lek badany pod kątem potencjalnej pomocy osobom z zespołami mielodysplastycznymi niższego ryzyka, które są rodzajem zaburzenia krwi. Lek jest testowany w celu sprawdzenia, czy może poprawić objawy niedokrwistości. Celem badania jest ustalenie, czy AG-946 może pomóc pacjentom stać się mniej zależnymi od transfuzji krwi.
Badanie elriterceptu w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) niskiego do pośredniego ryzyka
Badanie prowadzone w: Francja, Hiszpania, Niemcy, Czechy
Badanie koncentruje się na badaniu niedokrwistości u pacjentów ze schorzeniem znanym jako zespoły mielodysplastyczne (MDS). MDS to grupa zaburzeń spowodowanych źle uformowanymi lub dysfunkcyjnymi komórkami krwi.
Kryteria włączenia: Pacjent musi mieć diagnozę MDS zgodnie z klasyfikacją WHO, z poziomem ryzyka bardzo niskim, niskim lub pośrednim według IPSS-R. W szpiku kostnym musi być mniej niż 5% blastów w okresie przed leczeniem. Liczba białych krwinek we krwi powinna być mniejsza niż 13 000 na mikrolitr. Pacjent musi mieć niedokrwistość, co można wykazać brakiem transfuzji koncentratu krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni i poziomem hemoglobiny 10,0 g/dl lub mniej (dla osób nieotrzymujących transfuzji) lub określoną liczbą jednostek koncentratu krwinek czerwonych w ciągu 8 tygodni (dla osób otrzymujących transfuzje).
Kryteria wykluczenia: Informacje o kryteriach wykluczenia nie zostały szczegółowo podane w dostępnych danych źródłowych.
Cel badania: Badanie testuje leczenie zwane elritercept, znane również pod nazwą kodową KER-050. Elritercept to roztwór do wstrzykiwań, który jest badany w celu sprawdzenia, czy może pomóc poprawić niedokrwistość u pacjentów z MDS bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek elriterceptu.
Badany lek: KER-050 to lek badany pod kątem potencjalnego leczenia niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS). Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek KER-050 w celu znalezienia najbardziej skutecznej dawki dla pacjentów z MDS bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka.
Badanie chlorowodorku SEL120 w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi (MDS) niższego ryzyka
Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Niemcy, Francja, Włochy
Badanie koncentruje się na badaniu stanu zwanego niedokrwistością u pacjentów z rodzajem zaburzenia krwi znanym jako zespoły mielodysplastyczne (MDS). Są to zaburzenia spowodowane źle uformowanymi lub dysfunkcyjnymi komórkami krwi.
Kryteria włączenia: Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę przed jakimikolwiek procedurami związanymi z badaniem. Musi mieć co najmniej 18 lat. Musi mieć diagnozę nowotworów mielodysplastycznych (MDS) według określonych kryteriów. MDS musi być klasyfikowany jako bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka. Musi mieć objawową niedokrwistość udokumentowaną w ciągu 16 tygodni przed rozpoczęciem leczenia badawczego. Nie powinno być dostępnych zatwierdzonych opcji terapii MDS, zgodnie z decyzją lekarza.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy mają inny rodzaj niedokrwistości niezwiązanej z nowotworami mielodysplastycznymi bardzo niskiego, niskiego lub pośredniego ryzyka, pacjenci, którzy nie spełniają określonego przedziału wiekowego wymaganego dla badania, pacjenci, którzy nie są częścią określonej grupy badania klinicznego wymaganej dla badania, lub pacjenci, którzy nie są w stanie wyrazić świadomej zgody.
Cel badania: Badanie będzie wykorzystywać leczenie zwane RVU120, który jest drobnocząsteczkowym lekiem przeciwnowotworowym działającym jako inhibitor kinazy CDK8. Lek ten jest przyjmowany doustnie w postaci kapsułki. Celem badania jest ocena, jak dobrze RVU120 może pomóc poprawić niedokrwistość u pacjentów z MDS niższego ryzyka.
Badany lek: RVU120 to doustny lek badany pod kątem potencjalnego leczenia niedokrwistości u pacjentów z nowotworami mielodysplastycznymi (MDS) niższego ryzyka. Celem badania jest sprawdzenie, jak dobrze ten lek może pomóc poprawić produkcję czerwonych krwinek u tych pacjentów.
Badanie KER-050 i ruksolitinibu u pacjentów z mielofibrozą i niedokrwistością
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Francja
Badanie koncentruje się na badaniu stanu zwanego mielofibrozą, która jest rodzajem raka krwi wpływającym na szpik kostny. Badanie bada zastosowanie leczenia zwanego KER-050, które jest testowane zarówno samodzielnie, jak i w połączeniu z innym lekiem zwanym ruksolitinib.
Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być mężczyźni lub kobiety w wieku co najmniej 18 lat. Muszą mieć wynik wydolności ECOG wynoszący 2 lub mniej, który jest sposobem pomiaru, jak dobrze osoba może wykonywać codzienne czynności. Muszą mieć oczekiwaną długość życia co najmniej 12 miesięcy. Muszą mieć potwierdzoną diagnozę pierwotnej mielofibrozy (PMF), mielofibrozy po czerwienicy prawdziwej (post-PV MF) lub mielofibrozy po nadpłytkowości samoistnej (post-ET MF). Muszą mieć niedokrwistość, co można wykazać potrzebą określonej liczby transfuzji krwi lub niskimi poziomami hemoglobiny w badaniach krwi.
Kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci, którzy nie mają mielofibrozy lub niedokrwistości, pacjenci, którzy nie są dorosłymi, pacjenci niemogący bezpiecznie przyjmować badanego leku z powodu innych schorzeń, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, pacjenci uczestniczący w innym badaniu klinicznym, pacjenci po niedawnej poważnej operacji lub planujący operację w trakcie badania, pacjenci z historią niektórych innych schorzeń, które mogłyby zakłócać badanie, pacjenci z alergiami na badany lek lub jego składniki, oraz pacjenci, którzy nie zgodzili się przestrzegać zasad i procedur badania.
Cel badania: Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tych leczeń u osób z mielofibrozą, którzy mają również niedokrwistość. Badanie podzielone jest na różne części - początkowo uczestnicy otrzymają rosnące dawki KER-050, aby określić najbezpieczniejszą i najskuteczniejszą dawkę. W następnej fazie badanie obejmie więcej uczestników, aby dodatkowo ocenić bezpieczeństwo wybranej dawki.
Badane leki: KER-050 to lek badany pod kątem potencjalnego leczenia mielofibrozy, rodzaju zaburzenia szpiku kostnego. Ruksolitinib to lek już używany do leczenia mielofibrozy. W tym badaniu jest łączony z KER-050, aby sprawdzić, czy połączenie jest bezpieczne i skuteczne dla pacjentów z mielofibrozą, którzy mają również niedokrwistość.
Podsumowanie
Przedstawione badania kliniczne dotyczą różnych aspektów leczenia niedokrwistości u pacjentów z różnymi schorzeniami podstawowymi. Można zauważyć znaczącą koncentrację badań dotyczących zespołów mielodysplastycznych - aż 4 badania koncentrują się na tej grupie pacjentów, testując różne leki takie jak elritercept (KER-050), AG-946 i RVU120. Badania prowadzone są w wielu krajach europejskich, przy czym Francja, Hiszpania, Niemcy i Włochy są najczęstszymi lokalizacjami.
Warto odnotować, że większość badanych leków ma na celu zmniejszenie zapotrzebowania na transfuzje krwi oraz poprawę produkcji czerwonych krwinek. Badania obejmują różne populacje pacjentów - od osób z zespołami mielodysplastycznymi, przez pacjentów z chorobą sierpowatokrwinkową, aż po osoby przechodzące poważne operacje chirurgiczne. Polska uczestniczy w kilku z tych badań, oferując pacjentom dostęp do innowacyjnych terapii.
Badania różnią się pod względem fazy rozwoju - od wczesnych badań oceniających bezpieczeństwo i tolerancję (faza I/II) po bardziej zaawansowane badania skuteczności (faza II/III). Wszyscy potencjalni uczestniczy powinni dokładnie zapoznać się z kryteriami włączenia i wykluczenia oraz skonsultować się ze swoim lekarzem przed podjęciem decyzji o uczestnictwie.
Belgia
