Mukopolisacharydoza III
Rekrutacja w tokuDługoterminowe badanie obserwacyjne bezpieczeństwa terapii genowej z zastosowaniem rebisufligenu etisparvoveku u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA
Długoterminowe badanie obserwacyjne bezpieczeństwa terapii genowej z zastosowaniem rebisufligenu etisparvoveku u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIA
- Choroba:Mukopolisacharydoza III
- Substancje:Rebisufligene Etisparvovec
Hiszpania- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Rebisufligene Etisparvovec
- Sponsor:Ultragenyx Pharmaceutical Inc.










