Robert Debre University Hospital

W Robert Debre University Hospital prowadzone są badania z obszaru nefrologii pediatrycznej i transplantologii, koncentrujące się na dzieciach i młodzieży z chorobami nerek oraz problemami po przeszczepie. Projekty obejmują m.in. zespół nerczycowy, trudności immunologiczne po transplantacji i poprawę przeżycia przeszczepionego narządu, a ich celem jest ocena skuteczności nowych strategii leczenia i optymalizacji opieki.

• Choroby nerek u dzieci, w tym idiopatyczny zespół nerczycowy i przeszczepy nerek
• Immunosupresja po transplantacji oraz poprawa funkcji i przeżycia przeszczepu
• Desensytyzacja przed przeszczepem u silnie uczulonych pacjentów

Badania mają pomóc w doborze skuteczniejszych i bezpieczniejszych metod leczenia, szczególnie u młodych pacjentów wymagających długoterminowej opieki nefrologicznej.

Duża część aktywności badawczej dotyczy hematologii i onkologii pediatrycznej, zwłaszcza białaczek, chłoniaków oraz nowotworów opornych lub nawrotowych. W ośrodku oceniane są terapie mające poprawić odpowiedź na leczenie, zwiększyć odsetek remisji i wesprzeć dzieci oraz młodych dorosłych z trudnymi postaciami choroby.

• Ostra białaczka limfoblastyczna, w tym postacie nawrotowe i oporne
• Ostra białaczka szpikowa oraz zespoły mielodysplastyczne
• Chłoniaki, w tym chłoniak Hodgkina i chłoniaki nieziarnicze

Badania służą głównie testowaniu nowych terapii przeciwnowotworowych oraz ocenie, czy mogą one poprawić wyniki leczenia u pacjentów z chorobami o wysokim ryzyku nawrotu.

Ośrodek prowadzi także badania w zakresie immunologii i chorób zapalnych, obejmujące schorzenia takie jak Behçet, małopłytkowość immunologiczna, gorączka śródziemnomorska oraz powikłania po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych. Celem tych projektów jest poprawa kontroli objawów, ograniczenie nawrotów i znalezienie skuteczniejszych terapii dla pacjentów z przewlekłym stanem zapalnym.

• Choroby autozapalne i autoimmunologiczne, w tym Behçet i FMF
• Małopłytkowość immunologiczna oraz powikłania po leczeniu onkologicznym
• Przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi i inne powikłania immunologiczne

To ważny obszar dla pacjentów, u których standardowe leczenie nie daje pełnej kontroli choroby lub wiąże się z dużym obciążeniem działań niepożądanych.

Wśród prowadzonych badań znajdują się również projekty z zakresu chorób układu oddechowego, szczególnie astmy i jej ciężkich postaci u dzieci. Analizowane są terapie ukierunkowane na zmniejszenie częstości zaostrzeń, poprawę kontroli objawów i wsparcie codziennego funkcjonowania młodych pacjentów.

• Ciężka, niekontrolowana astma u dzieci i młodzieży
• Astma eozynofilowa i nawracające świsty oddechowe
• Przewlekłe choroby płuc wymagające lepszej kontroli objawów

Badania skupiają się na ocenie skuteczności nowych leków biologicznych i innych terapii wspomagających w celu ograniczenia zaostrzeń oraz poprawy jakości życia.

Silnie reprezentowana jest także neurologia dziecięca, zwłaszcza padaczka oraz zaburzenia neurorozwojowe. Prowadzone badania dotyczą kontroli napadów, bezpieczeństwa długoterminowego leczenia i wpływu terapii na codzienne funkcjonowanie dzieci z chorobami neurologicznymi.

• Padaczka związana z twardowłóknistym stwardnieniem guzowatym i innymi zespołami
• Zaburzenia ze spektrum autyzmu oraz objawy współwystępujące
• Rzadkie encefalopatie i napady oporne na leczenie

To obszar badań nastawiony na lepszą kontrolę napadów, poprawę tolerancji leczenia oraz wsparcie rozwoju dzieci z przewlekłymi zaburzeniami neurologicznymi.

Badania w zakresie endokrynologii i metabolizmu obejmują zarówno zaburzenia hormonalne, jak i problemy wzrastania oraz masy ciała. W centrum zainteresowania są m.in. choroba Cushinga, wrodzony przerost nadnerczy, otyłość i rzadkie zaburzenia wzrostu u dzieci.

• Zaburzenia hormonalne, w tym choroba Cushinga i wrodzony przerost nadnerczy
• Otyłość oraz powikłania metaboliczne
• Zaburzenia wzrastania i zespoły genetyczne wpływające na rozwój dziecka

Celem tych projektów jest sprawdzenie, czy nowe terapie mogą skuteczniej regulować gospodarkę hormonalną, wspierać wzrost i zmniejszać obciążenie chorobą przewlekłą.

W ośrodku badane są również choroby rzadkie oraz złożone zaburzenia hematologiczne i infekcyjne, w tym hemolityczny zespół mocznicowy, napadowa nocna hemoglobinuria, niedobór ADAMTS13 i ciężkie zakażenia u dzieci po intensywnym leczeniu. Projekty te mają na celu ocenę bezpieczeństwa, skuteczności i długoterminowych korzyści nowych terapii.

• Rzadkie choroby krwi, takie jak PNH i cTTP
• Ciężkie infekcje, w tym zakażenia bakteryjne i wirusowe po transplantacji
• Powikłania po leczeniu komórkami CAR-T oraz po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych

Badania te wspierają rozwój bardziej precyzyjnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi i wysokim ryzykiem powikłań.

W Robert Debre University Hospital prowadzone są także badania dotyczące ciąży i okresu noworodkowego, obejmujące powikłania u ciężarnych oraz opiekę nad wcześniakami. Celem tych projektów jest poprawa bezpieczeństwa matki i dziecka, zmniejszenie ryzyka powikłań oraz lepsza ochrona noworodków najbardziej narażonych na problemy oddechowe.

• Nadciśnienie i stan przedrzucawkowy w ciąży
• Przedwczesne pęknięcie błon płodowych i ograniczenie wzrostu płodu
• Wcześniactwo oraz dysplazja oskrzelowo-płucna u noworodków

To ważny obszar badań klinicznych, ponieważ dotyczy sytuacji, w których szybka i skuteczna interwencja może znacząco wpłynąć na zdrowie dziecka i matki.