Poznaj choroby rzadkie objęte badaniami klinicznymi – strona 11
10 najczęściej badanych chorób rzadkich
Choroby rzadkie, w których prowadzi się teraz najwięcej aktywnych badań.
1. miejsce wśród najczęściej badanych
Szpiczak plazmocytowy
- w rekrutacji
- 48
- krajów
- 25
- dla dzieci
- 0
- badane substancje
- 143
Udział liczymy w stosunku do wszystkich aktywnych badań tych dziesięciu chorób razem.
Wszystkie choroby rzadkie
Wszystkie choroby rzadkie, których dotyczą obecnie europejskie badania kliniczne.
619 chorób rzadkich
Rak przejściowokomórkowy cewki moczowej
4 badania kliniczneRak przejściowokomórkowy cewki moczowej
- 14 krajów
- Substancje:Enfortumab VedotinVinflunine+1 więcej
Tłuszczakomięsak okrągłokomórkowy
4 badania kliniczneTłuszczakomięsak okrągłokomórkowy
Wieloogniskowa neuropatia ruchowa
4 badania kliniczneWieloogniskowa neuropatia ruchowa
- 19 krajów
- Substancje:DNTH103Empasiprubart+1 więcej
Wrodzona naczyniakowatość krwotoczna
4 badania kliniczneWrodzona naczyniakowatość krwotoczna
- 9 krajów
- Substancje:NintedanibRNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
Zespół Cushinga zależny od przysadki
4 badania kliniczneZespół Cushinga zależny od przysadki
- 12 krajów
- Substancje:AG13909Atumelnant+4 więcej
Zespół MELAS
4 badania kliniczne- 5 krajów
- Substancje:NipocalimabZagociguat+1 więcej
Zespół Nethertona
4 badania kliniczneZespół Nethertona
- 12 krajów
- Substancje:DS-2325ASpesolimab+1 więcej
Zespół łamliwego chromosomu X
4 badania kliniczneZespół łamliwego chromosomu X
Zwyrodnienie wątrobowo-soczewkowe
4 badania kliniczneZwyrodnienie wątrobowo-soczewkowe
- 7 krajów
- Substancje:EculizumabAdeno-Associated Viral Vector Serotype 3B Encoding Shortened Human Atp7B+3 więcej
Śledzionowy chłoniak strefy brzeżnej
4 badania kliniczneŚledzionowy chłoniak strefy brzeżnej
- 8 krajów
- Substancje:EpcoritamabObinutuzumab+4 więcej
Alloimmunologiczna małopłytkowość noworodka
3 badania kliniczneAlloimmunologiczna małopłytkowość noworodka
- 14 krajów
- Substancje:NipocalimabAnti-(integrin BETA-3) human monoclonal antibody+1 więcej
Ataksja teleangiektazja
3 badania kliniczneAtaksja teleangiektazja
- 8 krajów
- Substancje:L-AcetylleucineDexamethasone Sodium Phosphate
Atopowe zapalenie spojówki i rogówki
3 badania kliniczne- 3 kraje
- Substancje:CiclosporinFluorescein Sodium+3 więcej
Białaczka
3 badania kliniczneBiałaczka
Białaczka włochatokomórkowa
3 badania kliniczneBiałaczka włochatokomórkowa
- 7 krajów
- Substancje:CladribineCobimetinib+4 więcej
Choroba Erdheima-Chestera
3 badania kliniczneChoroba Erdheima-Chestera
- 1 kraj
- Substancje:VemurafenibFludeoxyglucose (18F)+1 więcej
Choroba Hodgkina oporna na leczenie
3 badania kliniczneChoroba Hodgkina oporna na leczenie
- 3 kraje
- Substancje:Brentuximab VedotinHSP-CAR30+3 więcej
Choroba Niemanna-Picka
3 badania kliniczneChoroba Niemanna-Picka
- 5 krajów
- Substancje:AprepitantHydroxypropylbetadex+3 więcej
Choroba von Hippla-Lindaua
3 badania kliniczne- 3 kraje
- Substancje:BelzutifanPropranolol
Chłoniak limfoblastyczny z prekursorów komórek B nawrotowy
3 badania kliniczneChłoniak limfoblastyczny z prekursorów komórek B nawrotowy
- 11 krajów
- Substancje:Trametinib
Chłoniak limfoblastyczny z prekursorów komórek B oporny na leczenie
3 badania kliniczneChłoniak limfoblastyczny z prekursorów komórek B oporny na leczenie
- 11 krajów
- Substancje:Trametinib
Chłoniak skórny z komórek T nawrotowy
3 badania kliniczneChłoniak skórny z komórek T nawrotowy
- 6 krajów
- Substancje:LacutamabMogamulizumab
Chłoniak skórny z komórek T oporny na leczenie
3 badania kliniczneChłoniak skórny z komórek T oporny na leczenie
- 6 krajów
- Substancje:Mogamulizumab
Choroby rzadkie w badaniach klinicznych
W UE chorobę uznaje się za rzadką, gdy dotyka mniej niż 5 na 10 000 osób. Każda z osobna występuje rzadko, ale razem dotyczą milionów ludzi – a na większość z nich wciąż nie ma zatwierdzonej terapii.
Pacjentów jest niewielu, więc badania w chorobach rzadkich często rekrutują w kilku krajach naraz. Dlatego warto przyjrzeć się badaniu z tej listy, nawet jeśli nie jest prowadzone blisko Ciebie.
