Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 2

808 badań klinicznych
310 rekrutuje
376 schorzeń
27 krajów

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Kliknij kraj, żeby zobaczyć tylko jego badania

Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Niedobór alfa-1 antytrypsyny

Rekrutacja w toku

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności TSRA-196 (rnaivt9315, rnacs24757) u dorosłych z ciężkim niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny i chorobą płuc lub wątroby

Badany lekBez placebo

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności TSRA-196 (rnaivt9315, rnacs24757) u dorosłych z ciężkim niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny i chorobą płuc lub wątroby

Badany lekBez placebo

Irlandia

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej

Skontaktuj się z ośrodkiem

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II

Rekrutacja w toku

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji DNL952 u dorosłych z późną postacią choroby Pompe

Badany lekBez placebo

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji DNL952 u dorosłych z późną postacią choroby Pompe

Badany lekBez placebo

Niemcy

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Sponsor:Denali Therapeutics Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Niedobór czynnika VIII

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z emicizumab u osób z hemofilią typu A

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z emicizumab u osób z hemofilią typu A

Zarejestrowany lekBez placebo

Austria

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Emicizumab
Sponsor:F. Hoffmann-La Roche AG

Skontaktuj się z ośrodkiem

Niedobór czynnika VIII

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z factor VIII (simoctocog alfa) u osób z hemofilią A bez inhibitorów

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z factor VIII (simoctocog alfa) u osób z hemofilią A bez inhibitorów

Zarejestrowany lekBez placebo

Austria

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:RO7589655
Sponsor:F. Hoffmann-La Roche AG

Skontaktuj się z ośrodkiem

Niedobór alfa-1 antytrypsyny

Rekrutacja w toku

Badanie fazy 4 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ludzkiego alfa‑1‑antytrypsyny (Respreeza) u dorosłych z niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie fazy 4 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ludzkiego alfa‑1‑antytrypsyny (Respreeza) u dorosłych z niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny

Zarejestrowany lekBez placebo

Dania

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Human ALPHA1-PROTEINASE inhibitor
Sponsor:CSL Behring LLC

Skontaktuj się z ośrodkiem

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności jednorazowej dozy dożylnych infuzji SGT‑003 u ambulatoryjnych mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne

Badany lek

Badanie skuteczności jednorazowej dozy dożylnych infuzji SGT‑003 u ambulatoryjnych mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne

Badany lek

Belgia

Uczestnicy:0–17 lat
Substancje:SGT-003
Sponsor:Solid Biosciences Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Długoterminowa ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności KL1333 (napazimonu) u dorosłych pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną

Rekrutacja w toku

Badany lekBez placebo

Długoterminowa ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności KL1333 (napazimonu) u dorosłych pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną

Badany lekBez placebo

Belgia

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:2-Isopropyl-3H-Naphtho(1,2-D)Imidazole-4,5-Dione
Sponsor:Pharming Technologies B.V.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Rekrutacja w toku

Badanie delpacibart zotadirsen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacjami genu możliwymi do pominięcia eksonu 44

Badany lek

Badanie delpacibart zotadirsen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacjami genu możliwymi do pominięcia eksonu 44

Badany lek

Belgia

Uczestnicy:0–17 lat
Sponsor:Avidity Biosciences Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Hiperlipidemia typu IIa

Rekrutacja w toku

Lerodalcibep u dzieci i młodzieży w wieku 6–17 lat z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią leczoną dietą i doustnymi lekami obniżającymi cholesterol

Badany lek

Lerodalcibep u dzieci i młodzieży w wieku 6–17 lat z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią leczoną dietą i doustnymi lekami obniżającymi cholesterol

Badany lek

Norwegia

Uczestnicy:0–17 lat
Substancje:Lerodalcibep
Sponsor:Lib Therapeutics LLC

Skontaktuj się z ośrodkiem

Osteochondrodysplazja

Rekrutacja w toku

Badanie BMN 333 i wosorytydu u dzieci z achondroplazją

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie BMN 333 i wosorytydu u dzieci z achondroplazją

Zarejestrowany lekBez placebo

Francja

Uczestnicy:0–17 lat
Substancje:Vosoritide
Sponsor:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Dystrofia miotoniczna

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania substancji DYNE-101 u osób chorych na miotonię typu 1

Zarejestrowany lek

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania substancji DYNE-101 u osób chorych na miotonię typu 1

Zarejestrowany lek

Belgia

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:Humanised Igg1 Kappa Fragment Antibody Targeting Tfr1 Conjugated To P125 Oligonucleotide
Sponsor:Dyne Therapeutics Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Badanie bezpieczeństwa stosowania leku anumigilimab u osób dorosłych z anemią sierpowatą

Rekrutacja w toku

Badany lek

Badanie bezpieczeństwa stosowania leku anumigilimab u osób dorosłych z anemią sierpowatą

Badany lek

Belgia

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Anumigilimab
Sponsor:CSL Behring LLC

Skontaktuj się z ośrodkiem

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Sirolimus21 badań klinicznych Sodium Chloride21 badań klinicznych Prednisolone12 badań klinicznych Plerixafor11 badań klinicznych Busulfan10 badań klinicznych Ivacaftor9 badań klinicznych Mitapivat9 badań klinicznych Paracetamol8 badań klinicznych Prednisone8 badań klinicznych

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 2

Schorzenia w tym obszarze

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań klinicznych

Niedobór alfa-1 antytrypsyny

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności TSRA-196 (rnaivt9315, rnacs24757) u dorosłych z ciężkim niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny i chorobą płuc lub wątroby

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II

Badanie bezpieczeństwa i tolerancji DNL952 u dorosłych z późną postacią choroby Pompe

Niedobór czynnika VIII

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z emicizumab u osób z hemofilią typu A

Niedobór czynnika VIII

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa profilaktyki NXT007 w porównaniu z factor VIII (simoctocog alfa) u osób z hemofilią A bez inhibitorów

Niedobór alfa-1 antytrypsyny

Badanie fazy 4 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ludzkiego alfa‑1‑antytrypsyny (Respreeza) u dorosłych z niedoborem alfa‑1‑antytrypsyny

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badanie skuteczności jednorazowej dozy dożylnych infuzji SGT‑003 u ambulatoryjnych mężczyzn z dystrofią mięśniową Duchenne

Długoterminowa ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności KL1333 (napazimonu) u dorosłych pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną

Długoterminowa ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności KL1333 (napazimonu) u dorosłych pacjentów z pierwotną chorobą mitochondrialną

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badanie delpacibart zotadirsen u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z mutacjami genu możliwymi do pominięcia eksonu 44

Hiperlipidemia typu IIa

Lerodalcibep u dzieci i młodzieży w wieku 6–17 lat z heterozygotyczną rodzinną hipercholesterolemią leczoną dietą i doustnymi lekami obniżającymi cholesterol

Osteochondrodysplazja

Badanie BMN 333 i wosorytydu u dzieci z achondroplazją

Dystrofia miotoniczna

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania substancji DYNE-101 u osób chorych na miotonię typu 1

Badanie bezpieczeństwa stosowania leku anumigilimab u osób dorosłych z anemią sierpowatą

Badanie bezpieczeństwa stosowania leku anumigilimab u osób dorosłych z anemią sierpowatą

Filtruj badania

Substancje badane w tym obszarze

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.