Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
376 schorzeń z badaniami, od najczęściej badanych
808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku
Badanie substancji MRM-3379 u mężczyzn z zespołem kruchego chromosomu X
HiszpaniaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pegtibatinase w porównaniu z placebo u pacjentów w wieku od 12 do 65 lat z klasyczną homocystynurią
BelgiaBadanie bezpieczeństwa i skuteczności leków giroctocogene fitelparvovec oraz fidanacogene elaparvovec u pacjentów z hemofilią A lub hemofilią B
FrancjaDługoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji infigratynibu u dzieci z hipochondroplazją
NorwegiaOcena skuteczności i bezpieczeństwa fenfluramine hydrochloride w porównaniu z placebo u pacjentów z zespołem Rett
BelgiaBadanie bezpieczeństwa i skuteczności podawania preparatu AAVB-039 pod siatkówkę u pacjentów z chorobą Stargardta
BelgiaZastosowanie bleomycyny siarczanu w elektroterapii sklerotycznej u pacjentów z wolno przepływowymi malformacjami naczyniowymi
SłoweniaBadanie bezpieczeństwa stosowania substancji tinlarebant u pacjentów z chorobą Stargardta
BelgiaBadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania leku surlorian u dorosłych pacjentów z autosomalną dominującą miopatią związaną z genem RYR1
FrancjaBadanie wpływu omaveloxolonu na funkcje mitochondriów u pacjentów z ataksją Friedreicha
CzechyBadanie obrazowe mózgu przy użyciu substancji [18F]DED u osób z chorobą Alzheimera, otępieniem oraz zespołem CADASIL.
HiszpaniaBadanie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania substancji BMN 351 u osób z dystrofią mięśniową Duchenne z możliwością pominięcia egzonu 51
WłochyTerapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
