Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 24

  • 808 badań klinicznych
  • 310 rekrutuje
  • 376 schorzeń
  • 27 krajów

Schorzenia w tym obszarze

376 schorzeń z badaniami, od najczęściej badanych

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Rodzaj badania
Status rekrutacji
Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa givinostatu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a, którzy nie mogą chodzić

Badany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Givinostat
  • Sponsor:Italfarmaco S.p.A.

Atrezja przełyku

Rekrutacja w toku

Badanie nad zastosowaniem triamcynolonu acetonidu w zapobieganiu zwężeniom po operacji atrezji przełyku u dzieci

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:DaniaDania
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Triamcinolone Acetonide
  • Sponsor:Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)

Trisomia 21+1

Rekrutacja w toku

Badanie wpływu izaflortaucipiru (18F) na postęp choroby Alzheimera u pacjentów z zespołem Downa

Badany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:18–64 lata
  • Substancje:Izaflortaucipir (18F)
  • Sponsor:Fundacio Institut De Recerca De L Hospital De La Santa Creu I Sant Pau

Badanie wpływu terapii zastępczej enzymem avalglucosidase alfa na chorobę Pompego u pacjentów bez wcześniejszego leczenia

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:DaniaDania
  • Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Avalglucosidase Alfa
  • Sponsor:Region Hovedstaden

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa nipokalimabu u kobiet w ciąży z ryzykiem wystąpienia ciężkiej choroby hemolitycznej płodu i noworodka

Badany lek
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:18–64 lata
  • Substancje:Nipocalimab
  • Sponsor:Janssen Cilag International

Badanie terapii genowej AAV9.LAMP2B u mężczyzn z chorobą Danona

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Eculizumab
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Badanie nad wpływem nipokalimabu na zmniejszenie ryzyka alloimmunologicznej małopłytkowości płodowej i noworodkowej u zagrożonych ciąż

Badany lek
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:18–64 lata
  • Substancje:Nipocalimab
  • Sponsor:Janssen Cilag International

Niedobór czynnika VIII+1

Rekrutacja w toku

Badanie nad marstacimabem w hemofilii A i B u pacjentów z inhibitorami lub bez inhibitorów

Badany lekBez placebo
Kraje:AustriaAustria
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Marstacimab
  • Sponsor:Pfizer Inc.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa alpelisibu u dzieci i dorosłych z zespołem megalencefalii, malformacji kapilarnej i polimikrogirii (MCAP)

Zarejestrowany lek
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Alpelisib
  • Sponsor:Centre Hospitalier Universitaire De Dijon

Badanie nad terapią genową RP-L102 dla pacjentów z anemią Fanconiego typu A

Badany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Autologous Cd34+Enriched Cells From Patients With Fanconi Anemia Subtype A Transduced Ex Vivo With Lentiviral Vector Carrying The Fanconi Anemia Complementation Group A Gene
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Badanie nad długoterminową skutecznością i bezpieczeństwem odevixibatu u dzieci z atrezją dróg żółciowych

Badany lekBez placebo
Kraje:BelgiaBelgia
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Odevixibat
  • Sponsor:Ipsen Pharma

Badanie nad bezpieczeństwem i działaniem SQY51 u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a

Badany lekBez placebo
Kraje:FrancjaFrancja
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:SQY51
  • Sponsor:Sqy Therapeutics

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).