Obszar terapeutyczny

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 58

808 badań klinicznych
310 rekrutuje
376 schorzeń
27 krajów

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań w Europie – na początku te z rekrutacją w toku

Kliknij kraj, żeby zobaczyć tylko jego badania

Szybkie filtry

808 badań klinicznych

Amyloidoza serca+1

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vutrisiranu u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vutrisiranu u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową

Zarejestrowany lekBez placebo

Belgia

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Patisiran
Sponsor:Alnylam Pharmaceuticals Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Niedobór czynnika VIII

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa giroctocogene fitelparvovec u dorosłych mężczyzn z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A

Badany lekBez placebo

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa giroctocogene fitelparvovec u dorosłych mężczyzn z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A

Badany lekBez placebo

Francja

Uczestnicy:18–64 lata
Substancje:Giroctocogene Fitelparvovec
Sponsor:Pfizer Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Mukowiscydoza płuc

Nie rekrutuje

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności BI 3720931 u pacjentów z mukowiscydozą po wcześniejszym badaniu

Badany lekBez placebo

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności BI 3720931 u pacjentów z mukowiscydozą po wcześniejszym badaniu

Badany lekBez placebo

Francja

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:BI 3720931
Sponsor:Boehringer Ingelheim Espana S.A.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Mukowiscydoza płuc

Nie rekrutuje

Badanie nad tolerancją i skutecznością BI 3720931 u dorosłych z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do modulatorów CFTR

Zarejestrowany lek

Badanie nad tolerancją i skutecznością BI 3720931 u dorosłych z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do modulatorów CFTR

Zarejestrowany lek

Francja

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:BI 3720931
Sponsor:Boehringer Ingelheim Espana S.A.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Niedobór czynnika VIII

Nie rekrutuje

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa valoctocogene roxaparvovec u pacjentów z ciężką hemofilią A po wcześniejszym badaniu klinicznym BioMarin

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa valoctocogene roxaparvovec u pacjentów z ciężką hemofilią A po wcześniejszym badaniu klinicznym BioMarin

Zarejestrowany lekBez placebo

Belgia

Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Valoctocogene Roxaparvovec
Sponsor:Biomarin Pharmaceutical Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Badanie nad wyższą dawką nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni po leczeniu risdiplamem

Nie rekrutuje

Badany lekBez placebo

Badanie nad wyższą dawką nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni po leczeniu risdiplamem

Badany lekBez placebo

Niemcy

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:Nusinersen
Sponsor:Biogen Idec Research Limited

Skontaktuj się z ośrodkiem

Choroba Fabry'ego

Nie rekrutuje

Badanie oceniające skuteczność venglustat w leczeniu bólu neuropatycznego i brzusznego u pacjentów w wieku od 16 lat z chorobą Fabry'ego, którzy nie byli wcześniej leczeni

Badany lek

Badanie oceniające skuteczność venglustat w leczeniu bólu neuropatycznego i brzusznego u pacjentów w wieku od 16 lat z chorobą Fabry'ego, którzy nie byli wcześniej leczeni

Badany lek

Austria

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Venglustat
Sponsor:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement

Skontaktuj się z ośrodkiem

Adrenoleukodystrofia

Nie rekrutuje

Badanie wpływu leriglitazonu na postęp mózgowej adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X u chłopców przed przeszczepem komórek macierzystych

Badany lekBez placebo

Badanie wpływu leriglitazonu na postęp mózgowej adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X u chłopców przed przeszczepem komórek macierzystych

Badany lekBez placebo

Francja

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:Leriglitazone
Sponsor:Minoryx Therapeutics S.L.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Barwnikowe zapalenie siatkówki

Nie rekrutuje

Badanie nad terapią genową botaretigen sparoparvovec dla pacjentów z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie nad terapią genową botaretigen sparoparvovec dla pacjentów z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X

Zarejestrowany lekBez placebo

Belgia

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:Cefazolin Sodium

Skontaktuj się z ośrodkiem

Mukowiscydoza

Nie rekrutuje

Badanie nad terapią kombinacyjną VX-121, tezakaftor i deutivakaftor u pacjentów z mukowiscydozą

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie nad terapią kombinacyjną VX-121, tezakaftor i deutivakaftor u pacjentów z mukowiscydozą

Zarejestrowany lekBez placebo

Austria

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Deutivacaftor
Sponsor:Vertex Pharmaceuticals Inc.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych+1

Nie rekrutuje

Badanie nad lekiem R3R01 u pacjentów z zespołem Alporta i pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych opornym na sterydy

Badany lekBez placebo

Badanie nad lekiem R3R01 u pacjentów z zespołem Alporta i pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych opornym na sterydy

Badany lekBez placebo

Belgia

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
Substancje:R3R01
Sponsor:River 3 Renal Corp.

Skontaktuj się z ośrodkiem

Hemofilia A bez inhibitorów

Nie rekrutuje

Badanie wpływu emicizumabu na zdrowie stawów i aktywność fizyczną u pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII

Zarejestrowany lekBez placebo

Badanie wpływu emicizumabu na zdrowie stawów i aktywność fizyczną u pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII

Zarejestrowany lekBez placebo

Niemcy

Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
Substancje:Emicizumab
Sponsor:F. Hoffmann-La Roche AG

Skontaktuj się z ośrodkiem

Substancje badane w tym obszarze

Terapie najczęściej testowane w badaniach z obszaru „Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne”.

Sirolimus21 badań klinicznych Sodium Chloride21 badań klinicznych Prednisolone12 badań klinicznych Plerixafor11 badań klinicznych Busulfan10 badań klinicznych Ivacaftor9 badań klinicznych Mitapivat9 badań klinicznych Paracetamol8 badań klinicznych Prednisone8 badań klinicznych

Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne – strona 58

Schorzenia w tym obszarze

Badania kliniczne: Wady wrodzone, rodzinne i genetyczne

808 badań klinicznych

Amyloidoza serca+1

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa vutrisiranu u pacjentów z dziedziczną amyloidozą transtyretynową

Niedobór czynnika VIII

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa giroctocogene fitelparvovec u dorosłych mężczyzn z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A

Mukowiscydoza płuc

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności BI 3720931 u pacjentów z mukowiscydozą po wcześniejszym badaniu

Mukowiscydoza płuc

Badanie nad tolerancją i skutecznością BI 3720931 u dorosłych z mukowiscydozą, którzy nie kwalifikują się do modulatorów CFTR

Niedobór czynnika VIII

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa valoctocogene roxaparvovec u pacjentów z ciężką hemofilią A po wcześniejszym badaniu klinicznym BioMarin

Badanie nad wyższą dawką nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni po leczeniu risdiplamem

Badanie nad wyższą dawką nusinersenu u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni po leczeniu risdiplamem

Choroba Fabry'ego

Badanie oceniające skuteczność venglustat w leczeniu bólu neuropatycznego i brzusznego u pacjentów w wieku od 16 lat z chorobą Fabry'ego, którzy nie byli wcześniej leczeni

Adrenoleukodystrofia

Badanie wpływu leriglitazonu na postęp mózgowej adrenoleukodystrofii sprzężonej z chromosomem X u chłopców przed przeszczepem komórek macierzystych

Barwnikowe zapalenie siatkówki

Badanie nad terapią genową botaretigen sparoparvovec dla pacjentów z retinopatią barwnikową sprzężoną z chromosomem X

Mukowiscydoza

Badanie nad terapią kombinacyjną VX-121, tezakaftor i deutivakaftor u pacjentów z mukowiscydozą

Ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych+1

Badanie nad lekiem R3R01 u pacjentów z zespołem Alporta i pierwotnym ogniskowym segmentalnym stwardnieniem kłębuszków nerkowych opornym na sterydy

Hemofilia A bez inhibitorów

Badanie wpływu emicizumabu na zdrowie stawów i aktywność fizyczną u pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII

Filtruj badania

Substancje badane w tym obszarze

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.